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產(chǎn)品分類導(dǎo)航
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更新時(shí)間:2025-06-09

價(jià)格:
CAS號(hào): 17412-23-6
藥典: 中國(guó)藥典,美國(guó)藥典,英國(guó)藥典,歐洲藥典,日本藥典,企業(yè)標(biāo)準(zhǔn)
級(jí)別: 藥用級(jí)
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產(chǎn)品詳情
產(chǎn)品關(guān)鍵詞: 利司撲蘭中間體
是否為生產(chǎn)商:
產(chǎn)品包裝規(guī)格: 1kg/袋
包裝材質(zhì): 鋁箔袋
主要銷售市場(chǎng): 中國(guó),北美洲,中/南美洲,西歐,東歐,大洋洲,亞洲,中東,非洲
是否提供樣品:
產(chǎn)品描述:

適應(yīng)癥利司撲蘭適用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥(SMA)。作用機(jī)制脊髓性肌萎縮癥SMA的主要發(fā)病原因是患者SMN1基因的缺失或突變,導(dǎo)致全身功能性SMN蛋白表達(dá)不足。利司撲蘭(Risdiplam)是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元生存基因2(SMN2)mRNA剪接修飾劑,通過(guò)雙位點(diǎn)特異性調(diào)控SMN2基因(SMN1同源基因)的剪接,可促進(jìn)外顯子7包含進(jìn)SMN2mRNA轉(zhuǎn)錄本中,從而增加SMN蛋白的表達(dá)量。應(yīng)用利司撲蘭是全球首個(gè)獲批直接以RNA為靶點(diǎn)發(fā)揮作用的小分子藥物,通過(guò)特異性地剪接修飾基因,增加功能性SMN蛋白水平。利司撲蘭能夠穿透血腦屏障,分布于中樞和外周,提高中樞和外周SMN蛋白水平。脊肌萎縮癥脊肌萎縮癥(SMA)是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病,因控制肌肉活動(dòng)的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞退化,導(dǎo)致肌肉虛弱和萎縮,患者逐漸喪失各種運(yùn)動(dòng)功能,甚至無(wú)法呼吸和吞咽。它是導(dǎo)致嬰幼兒死亡最常見(jiàn)的遺傳病因,大約每一萬(wàn)一千名活產(chǎn)兒中有一例SMA。嚴(yán)重的I型SMA患者永遠(yuǎn)不能坐著,僅有兩歲左右的中位生存率。中度II型SMA患者能坐但無(wú)法獨(dú)立站立,通常在成年早期死亡。癥狀最溫和的III型SMA患者運(yùn)動(dòng)功能下降,可能在以后的生活中失去行走能力。

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