新聞事件
近日美國(guó)生物技術(shù)公司Biohaven宣布其運(yùn)動(dòng)失調(diào)藥物、利魯唑前藥trigriluzole（BHV4157）在一個(gè)二/三期運(yùn)動(dòng)失調(diào)臨床試驗(yàn)中不敵安慰劑，兩組分別改善-0.81和1.05點(diǎn)。Biohaven說問題出在安慰劑表現(xiàn)異常，這個(gè)試驗(yàn)的公開標(biāo)簽部分仍在繼續(xù)。首次消息影響B(tài)iohaven今天下滑5%。
藥源解析
和Axovant的運(yùn)作模式類似，Biohaven也是靠從其它藥廠廉價(jià)收購在研產(chǎn)品為生。BHV4157是從ALS Biopharma收購的，他們的其它主要資產(chǎn)包括一個(gè)從施貴寶收購的CGRP抗體和一個(gè)小分子色胺偏頭痛藥物和一個(gè)從阿斯列康收購的NMDA受體調(diào)控劑。靠這些資產(chǎn)BHV今年IPO募資2億美元，據(jù)說可以再燒一年。和Axovant的Intepirdine命運(yùn)類似，BHV4157也難以上市用于運(yùn)動(dòng)失調(diào)。運(yùn)動(dòng)失調(diào)和阿爾茨海默病一樣都是嚴(yán)重威脅病人健康但無有效藥物的疾病，不過運(yùn)動(dòng)失調(diào)是較小的疾病，美國(guó)只有22000病人。BHV4157已經(jīng)獲得孤兒藥和快速審批資格，這個(gè)試驗(yàn)據(jù)說是的運(yùn)動(dòng)失調(diào)臨床試驗(yàn)。
利魯唑有肝**，BHV4157把利魯唑接上一個(gè)三肽以減少受過效應(yīng)的肝暴露，目的是擴(kuò)大治療窗口。利魯唑也是一個(gè)超小分子，說是增加中樞的谷氨酸鹽但具體機(jī)理不是很清除。運(yùn)動(dòng)失調(diào)本身是個(gè)異質(zhì)性很高的疾病，至少已有30幾個(gè)基因變異可導(dǎo)致這個(gè)疾病。利魯唑并非針對(duì)任何變異蛋白，只是希望能緩解癥狀。前年意大利公布一個(gè)較大二期試驗(yàn)顯示利魯唑可以顯著改善運(yùn)動(dòng)失調(diào)患者癥狀，但這個(gè)結(jié)果并未在今天的試驗(yàn)中重復(fù)。這一是可能BHV4157這個(gè)前藥弄巧成拙，影響了療效。另外也可能以前的那個(gè)二期是個(gè)巧合。但是怨安慰劑組表現(xiàn)失常是最沒道理的。你的藥如果不如安慰劑，那么患者沒有道理花錢買你的藥。
象運(yùn)動(dòng)失調(diào)這類罕見病急需新藥，所以FDA的標(biāo)準(zhǔn)可能比較松，去年Exodys51的成功令很多廠家對(duì)風(fēng)險(xiǎn)的容忍有所增加。利魯唑在今年依達(dá)拉奉上市前是美國(guó)唯一批準(zhǔn)用于ALS的藥物，用于運(yùn)動(dòng)失調(diào)算是repurposing，雖然這兩個(gè)疾病有一定相似性。和上周從減肥到Dravet的ZX008類似，BHV4157進(jìn)入三期的科學(xué)證據(jù)也不太充分，也是依靠較小臨床試驗(yàn)結(jié)果而無系統(tǒng)證據(jù)鏈。二者結(jié)果完全不同說明這個(gè)模式機(jī)會(huì)主義成分較大，而從其它藥廠收購廢棄藥物的Axovant模式也有機(jī)會(huì)主義成分。雖然所有藥物都有賭博成分，但100步和50步還是有區(qū)別的。
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