新聞事件
今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的主要事件。ECHO301將是今年的不成功則成仁試驗(yàn)，但他估計(jì)無論成敗IDO領(lǐng)域的工作都只是開始，因?yàn)檫m應(yīng)癥、人群、劑量、藥物選擇性等細(xì)節(jié)不會(huì)因?yàn)橐粋€(gè)試驗(yàn)結(jié)果全部弄清?；钚詷O高、所以窗口狹小的細(xì)胞因子藥物如CD122、CD25特異的IL2衍生物、IL10等也會(huì)有重要進(jìn)展。CAR-T藥物進(jìn)入主流、抗炎藥物治療心血管疾病、基因療法全面開花是他眼中另外幾個(gè)將要發(fā)生的主要事件。
藥源解析
今年上半年將要公布的ECHO301試驗(yàn)對IDO假說和整個(gè)PD-1組合療法的開發(fā)將有重要影響。我同意如果ECHO301成功會(huì)有很多企業(yè)繼續(xù)優(yōu)化適應(yīng)癥、劑量、藥物選擇性等指標(biāo)以發(fā)現(xiàn)自己的me-better，但是如果這個(gè)試驗(yàn)失敗這些問題都基本會(huì)成為理論問題，感興趣的人數(shù)會(huì)大減。其它機(jī)理也可以問這些問題，投資者對一個(gè)失敗藥物驗(yàn)尸報(bào)告的興趣不會(huì)很大，IDO將淪落為二流靶點(diǎn)。IL2、CTLA4抗體這兩個(gè)早期免疫療法治療窗口狹小，并未造成太大影響，所以并非免疫療法個(gè)個(gè)了得。PD-1橫空出世后令大家對免疫療法期望值上升了一個(gè)數(shù)量級，這是假陽性出現(xiàn)的理想環(huán)境。參考鉑類藥物、靶向療法的歷史經(jīng)驗(yàn)，IDO失敗的可能性還是不小的。
隨著IDO的光環(huán)有所褪色，其它早期機(jī)理開始受到重視。CD122（IL2受體的一條鏈）選擇性激動(dòng)劑NKTR214最為引入著名，去年SITC年會(huì)公布臨床結(jié)果后NKTR因?yàn)檫@個(gè)產(chǎn)品已經(jīng)增值70億美元。而有些企業(yè)在開發(fā)選擇性激活I(lǐng)L2受體另一條鏈CD25的藥物作為自身免疫疾病藥物，去年禮來收購了一個(gè)低劑量IL2制劑用于自身免疫疾病。IL10作為一個(gè)免疫抑制因子令人匪夷所思地顯示早期抗腫瘤臨床療效也會(huì)吸引一些追蹤者。去年諾華的IL-1抗體canakinumab的CANTOS試驗(yàn)不僅驗(yàn)證了抑制免疫系統(tǒng)可以改善心血管疾病預(yù)后，而且確證了hsCRP這個(gè)生物標(biāo)記。其它機(jī)理藥物如NLRP3現(xiàn)在有了一個(gè)簡單可靠的優(yōu)化目標(biāo)，會(huì)涌向心血管這個(gè)重要市場。
CAR-T進(jìn)入主流勢不可擋，尤其是有血液腫瘤產(chǎn)品線的大藥廠幾乎必須在CAR-T有一席之地。今天有謠言說多發(fā)性骨髓瘤老大新基可能會(huì)花100-120億收購JUNO，雖然去年新基曾公開說不會(huì)這樣做。JUNO最近表現(xiàn)并不太好，除了安全性事件療效作為后來者也不理想，但新基需要這個(gè)治療板塊。基因療法現(xiàn)在確實(shí)有全面開花的趨勢，除了失明、血友病等領(lǐng)域的進(jìn)展，今天一位DMD患者第一次接受了基因療法?；蚓庉嫰煼ń衲暌灿型_始產(chǎn)生人體數(shù)據(jù)。
如作者所言這些事件未必是今年的催化事件，但都是社會(huì)長期投入后開始開花結(jié)果的事件。從猜想到技術(shù)發(fā)現(xiàn)到轉(zhuǎn)化成臨床療法通常需要幾十年的時(shí)間，這些療法確實(shí)都是長期積累、大浪淘沙剩下的優(yōu)質(zhì)技術(shù)，在短時(shí)間內(nèi)集中成熟令人興奮。在一個(gè)投資者眼里這些是主要熱點(diǎn)值得研發(fā)人員思考。除了IDO是小分子藥物外其它都是生物技術(shù)，說明小分子藥物研發(fā)亟需顛覆性創(chuàng)新。除了IL1外其它技術(shù)都是針對?？撇?，常見大眾病藥物開發(fā)顯然也需要新思路。
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