1月23日，代謝和炎癥疾病（特別是影響肝 臟或胃腸系統(tǒng)的疾?。┲委熂霸\斷解決方案的前沿研發(fā)企業(yè)GENFIT公司正式宣布，將開展elafibranor用于非酒精性脂肪肝（NASH）兒童患者治療的臨床研究工作。該藥物是一種過氧化物酶體增殖物激活受體-α（PPARA）和受體-δ（PPARD）的激動劑，可以改善胰島素的敏感性、血糖平衡、脂質(zhì)代謝，減少炎癥反應(yīng)。
這一臨床研究決定是基于美國FDA已批準(zhǔn)elafibranor在美國開展NASH兒童臨床試驗的初步研究計劃(PSP)。
FDA的PSP協(xié)議將允許GENFIT啟動第一個兒科試驗，以評估elafibranor在NASH兒童中的安全性和有效性。這次兒科試驗監(jiān)管協(xié)議的批準(zhǔn)，顯示了審評專家們對elafibranor是抱有信心的，這主要源于該藥物在成人NASH患者中進(jìn)行的臨床2b研究的積極結(jié)果。該結(jié)果已經(jīng)刊登在《Gastroenterology》，確實顯示了elafibranor具有獨特的安全有有效性潛力，這其中包括：
1. 組織學(xué)療效：52周的臨床試驗中，NASH治療不加重纖維化（同臨床3期試驗方案定義）
2. 心血管代謝風(fēng)險因素降低：（脂質(zhì)，胰島素抵抗，葡萄糖穩(wěn)態(tài)，炎癥），這是主要死于心血管疾病的NASH患者的一個基本臨床獲益面。
3. 安全性：包括NASH在內(nèi)，任何慢性疾病治療都需達(dá)到的關(guān)鍵要求。
4. 良好的耐受性：NASH治療過程的主要優(yōu)勢所在。
全球肥胖癥和2型糖尿病人數(shù)的上升正成為影響公眾健康的一個重要公共問題。胃腸病專家和肝病專家在管理這些流行疾病的治療上處于第一線，包括在兒科人群中的發(fā)病治療。脂肪肝?。∟AFLD）的診斷率越來越高，該病同時也是兒童肝 臟異常最常見的疾病。在兒童中，NAFLD與胰島素抵抗和高甘油三酯血癥具有相關(guān)性。NAFLD被認(rèn)為是代謝綜合征的肝 臟表現(xiàn)，所有超重或肥胖的兒童和青少年都有患NAFLD風(fēng)險。
由于肥胖、胰島素抵抗和體重過重，許多兒童正在逐漸遭受嚴(yán)重的肝 臟疾病的影響。如下面的數(shù)字所示：
1. 1988-2010年間，美國兒童和青少年肝功能異常率(ALT升高)增加了兩倍，從3.9%升高到10.7%。根據(jù)ALT升高率，估計有10%的美國兒童患有NAFLD，其中三分之一可能屬于NASH，17%可能有纖維化。
2. 一項對肥胖兒童的研究表明，患有代謝綜合征的兒童患NAFLD的可能性是沒有代謝綜合征的兒童的三倍。
3. 最近的一項研究顯示，NASH和NAFL之間有統(tǒng)計學(xué)上的顯著差異，提示NASH兒童CVD（不良心血管事件）風(fēng)險的增加。
這些數(shù)字證實了在兒童患者中極大的未得到滿足的治療需求，目前還沒有批準(zhǔn)的NAFLD/NASH藥物療法，即使是成人患者治療也沒有獲批藥物。治療兒科NAFLD的主要目的是阻止和逆轉(zhuǎn)肝損傷，最終目標(biāo)是通過降低脂肪肝疾病代謝結(jié)果相關(guān)的長期發(fā)病率和死亡率來提高患兒生活質(zhì)量，并阻礙向肝硬化及其并發(fā)癥方向進(jìn)展。
美國國家糖尿病、消化系統(tǒng)病和腎病研究所（NIDDK）NASH臨床研究網(wǎng)絡(luò)病理學(xué)會主席、紐約長老會兒童醫(yī)院兒科胃腸道/肝 臟/營養(yǎng)部門負(fù)責(zé)人Joel Lavine博士評論道：“兒童人群中的NASH已經(jīng)成為全球范圍內(nèi)肝病和胃腸學(xué)家日益關(guān)注的問題。兒童肥胖癥上升直接導(dǎo)致了NAFLD患病率的急劇升高。肥胖、糖尿病前期、超重、胰島素抵抗兒童和某些種族的兒童尤其易受影響。我很期待elafibranor在兒童患者中進(jìn)行的臨床試驗的首次開展，因為該藥的安全性和額外的心臟代謝功效明確地滿足了這些代謝障礙兒童的治療需要。這些病患在缺乏有效治療的情況下，會發(fā)展為晚期纖維化、2型糖尿病和心血管疾病。在美國，讓FDA批準(zhǔn)PSP是我們實現(xiàn)兒童治療的關(guān)鍵一步。”
GENFIT公司首席醫(yī)學(xué)官Sophie Mégnien博士表示：“FDA對elafibranor兒科研究計劃的批準(zhǔn)，我們感到興奮。最重要的是，它允許我們可以在美國進(jìn)行兒科臨床試驗。許多NASH兒童和青少年急需一個有效治療方案，因此，在兒科治療中獲得elafibranor的新數(shù)據(jù)是至關(guān)重要的。我們希望能獲得明確的療效證據(jù)，以證明藥物有可能解決特定人群中未得到滿足的臨床需求。”
elafibranor(GFT 505)是GENFIT公司主導(dǎo)的管線產(chǎn)品。這是一種每日一次的口服治療藥物，被定位為治療NASH的全球首創(chuàng)藥物。該藥物現(xiàn)正在進(jìn)行關(guān)鍵性臨床研究RESOLVE-IT，該關(guān)鍵性研究旨在通過1000名患者的中期分析數(shù)據(jù)，利用單個組織學(xué)替代終點獲得有條件的上市批準(zhǔn)。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
文章參考來源：GENFIT: Official Launch of the NASH Pediatric Program, following PIP and PSP Agreement by EMA and FDA
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