生物醫(yī)藥公司Abeona今日宣布，其用于隱性營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）的基因校正的自體細(xì)胞產(chǎn)品EB-101獲美國FDA再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定。這是基因療法首次獲得RMAT認(rèn)定。
大皰性表皮松解癥（EB，Epidermolysis bullosa）是一種罕見的遺傳疾病，表現(xiàn)為皮膚非常脆弱，因日常的輕微摩擦而反復(fù)發(fā)作水皰。隱性營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）是常染色體隱性遺傳。RDEB的患兒出生時(shí)或出生不久即發(fā)生水皰和大面積的皮膚缺損。有時(shí)幾乎所有皮膚和粘膜表面都有水皰。目前還沒有手段去普遍檢驗(yàn)RDEB的基因。只能在兒童發(fā)病后才知道他的父母帶有致病基因。
Abeona公司的EB-101產(chǎn)品是一種體外基因校正的自體細(xì)胞療法，該療法將COL7A1膠原蛋白基因插入到患者自身的皮膚細(xì)胞（角質(zhì)形成細(xì)胞）中，用于治療RDEB。EB-101已獲得美國FDA突破性療法認(rèn)定，孤兒藥資格、罕見兒童疾病標(biāo)識(shí)以及歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥資格。
▲EB-101在部分患者中取得了良好的結(jié)果（圖片來源：《JAMA》）
在已經(jīng)完成的1/2期臨床試驗(yàn)中，對(duì)每名受試者的未愈合慢性傷口施用EB-101，并在預(yù)定時(shí)間點(diǎn)評(píng)估傷口愈合。該試驗(yàn)達(dá)到了安全性和有效性的主要終點(diǎn)。將EB-101施用后的傷口愈合與未治療傷口的愈合情況進(jìn)行比較，評(píng)估了128名患者和大約1500次慢性和復(fù)發(fā)性RDEB傷口。次要終點(diǎn)包括膠原蛋白C7的表達(dá)和施用后3個(gè)月和6個(gè)月時(shí)錨定纖維蛋白的恢復(fù)情況。數(shù)據(jù)顯示在施用EB-101后：
在3個(gè)月時(shí)觀察到100％的傷口愈合（42/42處理的傷口，n = 7個(gè)受試者），（ 傷口愈合定義為大于50％的傷口面積閉合）
6個(gè)月時(shí)90％傷口愈合（38/42處理過的傷口，n = 7個(gè)受試者）
12個(gè)月時(shí)83％傷口愈合（20/24處理過的傷口，n = 4個(gè)受試者）
24個(gè)月時(shí)88％傷口愈合（21/24治療傷口，n = 4個(gè)受試者）
給藥后36個(gè)月，100％傷口愈合（6/6治療傷口，n = 1個(gè)受試者）。
膠原蛋白VII（C7）表達(dá)：C7和形態(tài)學(xué)上正常的NC2反應(yīng)性錨定纖維在EB-101治療的傷口中在治療后1個(gè)月就可以檢查到，并且在給藥后至少保持兩年。
與RDEB其它治療方法的結(jié)果相比，這一研究意義重大，因?yàn)槟壳斑€沒有批準(zhǔn)的療法可以在RDEB患者中實(shí)現(xiàn)治療兩個(gè)月后還能保持治愈狀態(tài)。
▲Abeona的豐富研發(fā)管線（圖片來源：Abeona官方網(wǎng)站）
Abeona總裁兼首席執(zhí)行官Timothy J. Miller博士說：“EB-101是一種基因修正的自體細(xì)胞療法，利用患者自身的細(xì)胞，并對(duì)其進(jìn)行基因修復(fù)，以產(chǎn)生原本缺失的膠原蛋白，從而幫助皮膚保持在身體上。這減少了由傷害引起的疼痛水皰的數(shù)量，并且在我們的1/2期臨床試驗(yàn)中已經(jīng)顯示能夠改善傷口愈合達(dá)2年以上。過去六個(gè)月內(nèi)獲得的RMAT和突破性療法認(rèn)定，再次肯定了EB-101臨床試驗(yàn)結(jié)果的重要性，以及在未滿足的醫(yī)療需求領(lǐng)域推進(jìn)有希望的治療方法的迫切需要。我們很高興FDA授予RMAT認(rèn)定，這將有助于加速EB-101的發(fā)展，同時(shí)期待繼續(xù)我們與FDA的討論，為今年晚些時(shí)候開始的3期臨床試驗(yàn)確定前進(jìn)的道路。”
我們很高興看到針對(duì)RDEB疾病的這一重要突破，也期待盡快有臨床批準(zhǔn)的療法能緩解病人的痛苦。
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