FDA接受帕金森病新藥申請(qǐng) 有望10月批準(zhǔn)

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2018-02-22

21日，Acorda Therapeutics宣布美國(guó)FDA已經(jīng)接受為INBRIJA提交的新藥申請(qǐng)（NDA）。INBRIJA是一款便于患者自己操作的吸入式左旋多巴，用于治療目前在使用卡比多巴/左旋多巴的帕金森病患者的關(guān)閉期癥狀。

21日，Acorda Therapeutics宣布美國(guó)FDA已經(jīng)接受為INBRIJA提交的新藥申請(qǐng)（NDA）。INBRIJA是一款在研吸入式左旋多巴，用于治療在服用卡比多巴/左旋多巴的帕金森病患者的關(guān)閉期（OFF periods）癥狀。FDA預(yù)計(jì)會(huì)在今年10月5日前給予回復(fù)。

帕金森病是由于某些負(fù)責(zé)產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元逐漸喪失而引起的進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病。它會(huì)導(dǎo)致一系列癥狀，包括運(yùn)動(dòng)受損、肌肉僵硬和震顫。隨著疾病進(jìn)展，患者會(huì)經(jīng)歷關(guān)閉期，表現(xiàn)為帕金森病的癥狀再現(xiàn)。目前，在美國(guó)和歐洲分別有100萬(wàn)和120萬(wàn)帕金森病患者，其中經(jīng)歷關(guān)閉期的患者分別為35萬(wàn)和42萬(wàn)。即使患者的治療方案已經(jīng)優(yōu)化，這種癥狀的再現(xiàn)還是會(huì)發(fā)生。這些患者急需有效的治療方法來(lái)控制病情。

INBRIJA是一款便于患者自己操作的吸入式左旋多巴，用于治療目前在使用卡比多巴/左旋多巴的帕金森病患者的關(guān)閉期癥狀。INBRIJA利用Acorda的在研ARCUS®平臺(tái)開(kāi)發(fā)，旨在向肺部提供精確劑量的左旋多巴干粉制劑?？诜幬镄枰韧ㄟ^(guò)腸胃吸收再到達(dá)大腦，所以起效過(guò)程會(huì)有變化。而吸入式治療可以通過(guò)肺部進(jìn)入身體，直達(dá)大腦，繞過(guò)了消化系統(tǒng)。

左旋多巴的分子結(jié)構(gòu)式

▲左旋多巴的分子結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：NIH）

此次關(guān)于INBRIJA的NDA的提交是基于一項(xiàng)3期研究SPAN-PD的療效和安全性數(shù)據(jù)，以及兩項(xiàng)帕金森病患者長(zhǎng)期安全性研究的結(jié)果。這些研究的結(jié)果支持INBRIJA的上市申請(qǐng)，通過(guò)按需使用，來(lái)治療在服用卡比多巴/左旋多巴的患者的關(guān)閉期癥狀。SPAN-PD研究的數(shù)據(jù)于2017年6月發(fā)表在國(guó)際帕金森病和運(yùn)動(dòng)障礙協(xié)會(huì)（MDS）會(huì)議上。

“關(guān)閉期極大地破壞了帕金森病患者的生活，這一患者群體急需新的治療手段，”Acorda首席醫(yī)學(xué)官Burkhard Blank博士說(shuō)：“我們很高興能夠?yàn)榕两鹕』颊咛峁┻@種高度創(chuàng)新的治療方案，并期待在整個(gè)審評(píng)過(guò)程中與FDA合作。”

“帕金森病患者和醫(yī)生需要更多的選擇來(lái)治療這種疾病，”Michael J. Fox基金會(huì)首席執(zhí)行官Todd Sherer博士說(shuō)：“吸入式左旋多巴可以幫助許多帕金森病患者應(yīng)對(duì)隨著疾病進(jìn)展而來(lái)的關(guān)閉期并發(fā)癥。”

我們期待這款新藥能順利上市，盡快為帕金森病患者帶來(lái)能有效控制病情的新方法。

參考資料：

[1] Acorda Announces FDA Acceptance of New Drug Application for INBRIJA® (levodopa inhalation powder)

[2] Acorda Therapeutics官方網(wǎng)站

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