新藥PEDMARK獲突破性療法認定可減少兒童化療**

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來源：藥明康德

2018-03-28

Fennec Pharmaceuticals今日宣布，美國FDA為PEDMARK頒發(fā)了突破性療法認定，用于預防標準風險肝母細胞瘤（SR-HB）兒科患者接受順鉑化療后的耳**。

順鉑和其他鉑類化合物是許多小兒惡性腫瘤的重要化療方法。不幸的是，鉑療法在許多患者中會引起耳**，對兒童癌癥幸存者特別有害。據(jù)估計，在美國和歐洲，超過10000名兒童可能接受鉑類化療。這些兒童的聽力受損率取決于化療的劑量和持續(xù)時間，其中許多兒童需要終身助聽器。目前還沒有預防聽力受損的藥物，只有昂貴，技術(shù)上困難的耳蝸植入物可供患者使用。聽力受損會導致處于關鍵發(fā)育階段的嬰幼兒缺乏語言發(fā)展和識字能力，而年齡較大的兒童和青少年會缺乏社會情感發(fā)展和教育成就。

PEDMARK是一種獨特的硫代硫酸鈉（STS）制劑，在順鉑化療約6小時后使用，它會使在血漿中循環(huán)并造成聽力受損的順鉑代謝副產(chǎn)物失活。由于PEDMARK僅存在于血漿中，不會分布到癌細胞內(nèi)，因此對順鉑的抗癌性沒有影響。

▲PEDMARK的臨床結(jié)果（圖片來源：Fennec Pharmaceuticals官方網(wǎng)站）

兩項PEDMARK的3期臨床研究COG ACCL0431和SIOPEL 6均已完成。COG ACCL0431招募了接受強化順鉑治療的兒童癌癥患者，其中包括新診斷的肝母細胞瘤，生殖細胞腫瘤，骨肉瘤，成神經(jīng)細胞瘤和成神經(jīng)管細胞瘤患者。研究結(jié)果顯示，STS與對照組的聽力損失比例分別為28.6％（14/49）和56.4％（31/55）（p = 0.004）。在5歲以下患者中，STS與對照組的聽力損失分別為21.4％（3/14）和73.3％（11/15）（p = 0.005）。STS可以保護兒童免受順鉑引起的聽力損失，特別是對于年齡小于5歲的兒童。SIOPEL 6招募了具有局部腫瘤的肝母細胞瘤患者，其中109位患者可進行評估。順鉑加STS的組合總體來說耐受性良好。隨訪52個月時的3年無事件生存期（EFS）在對照組的比例中為78.8％，STS組為82.1％。對照組和STS組達到3年總生存期的比例分別為92.3％和98.2％。在首批99例可評估患者中，對照組聽力受損比例為67.0％（30/45），STS組為37.0％（20/54），相對風險為0.56（P = 0.0033）。

“FDA決定為PEDMARK頒發(fā)第一個預防順鉑耳**的突破性療法認定，反映了對SIOPEL 6和COG ACCL0431研究中有前途的有效性和安全性數(shù)據(jù)的認可，我們相信最近的快速通道資格和今天的突破性療法認定，突顯了當前缺乏安全有效的治療方法應對這種嚴重疾病的壓力，” Fennec總裁兼首席執(zhí)行官Rosty Raykov先生表示：“我們與監(jiān)管機構(gòu)密切合作，加快提交新藥申請，這是PEDMARK進一步發(fā)展的一個重要里程碑。”

我們期待這款突破性療法可以早日獲批上市，幫助兒童癌癥患者減少化療副作用，使他們也能像其他孩子一樣健康成長。

參考資料：

[1] Fennec Pharmaceuticals Receives Breakthrough Therapy Designation by FDA for PEDMARK

[2] Fennec Pharmaceuticals官網(wǎng)

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