位于波士頓劍橋的Scholar Rock（學者石）公司專注難治疾病的療法開發(fā)，公司主打新藥，SRK-015最新獲得美國食藥監(jiān)局FDA的孤兒藥資格。
SRK-015是肌肉生長抑制素（Myostatin）活化的選擇性抑制劑。 肌生長抑制素是生長因子TGF-β超家族的成員，主要在骨骼肌細胞中表達。
Myostatin基因的缺失與肌肉質(zhì)量和強度增加有關。
學者石公司開發(fā)的SRK-015，通過抑制肌肉生長抑制素的活化，希望能促進肌肉質(zhì)量和肌力增加，達到臨床上有意義的改善。
公司希望推進SRK-015用于脊髓性肌萎縮SMA患者治療的臨床開發(fā)。
孤兒藥物名稱授予治療少于20萬人的罕見疾病的藥物和生物制品。孤兒藥物狀態(tài)旨在促進罕見疾病的藥物開發(fā)， 通過為藥物開發(fā)商提供一些優(yōu)惠和激勵措施，包括臨床研究設計和藥物開發(fā)方面的援助，臨床試驗費用的稅收減免以及經(jīng)過產(chǎn)品批準后，享有七年的市場獨占權。
“我們很高興美國食品和藥物管理局授予SRK-015的孤兒藥物資格，用于治療患有SMA的患者，這個決定比預期的要早得多，“學者石公司CEO，Nagesh Mahanthappa博士說。“這是一個重要里程碑，我們計劃在2018年第二季度進入用于患者治療的一期臨床試驗。”
這意味著，這個臨床試驗將在4月到6月間開始。
脊髓性肌萎縮癥是一種罕見的，通常致命的遺傳性疾病，通常表現(xiàn)在幼兒身上。 SMA有四個類型。其中，SMAI型最為嚴重。
其特征在于運動神經(jīng)元（SMN）的喪失，導致四肢和軀干肌肉的萎縮以及漸進性肌無力。SMA的發(fā)病率約為10,000例新生嬰兒中的一個。在國內(nèi)，預計有數(shù)千名SMA患者。
與另一種常見的肌營養(yǎng)不良，杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）主要影響男孩子不同的是，SMA同時影響男性和女性嬰兒和兒童。
目前，治療SMA的新藥主要是：百健公司的反義寡核苷酸調(diào)節(jié)SMN2的Spinraza，在美國和歐盟均獲得批準。
在研發(fā)的新藥主要是AXS-101， 由AveXis公司開發(fā)，采用腺相關病毒載體來提供SMN基因。最近，AXS-101獲得了日本的優(yōu)先審評指定。
在國內(nèi)，羅氏公司的RO7034067已經(jīng)獲得了優(yōu)先審評，用于治療SMA治療的臨床試驗預計將在今年下半年開始。
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