治療杜氏肌營養(yǎng)不良的新藥DS-5141是由日本藥企第一三共開發(fā)，下屬的孤兒藥治療研究所（ODTI）來執(zhí)行。
DS-5141主要通過誘導外顯子45跳越的肌營養(yǎng)蛋白RNA中介刺激，從而產(chǎn)生功能不全但仍然具有功能的肌營養(yǎng)不良蛋白來治療DMD。
孤兒藥治療研究所（ODTI）是第一三共和三菱UFJ銀行于2013年投資成立，屬于公司風險投資（VC）項目。
這個一期和二期臨床試驗總共計劃招募6名5歲-10歲的DMD患者。其中，患者皮下注射給藥，每周一次劑量遞增。
臨床試驗從2016年開始，共計12周的治療，連續(xù)給藥，計劃今年完成。
DS-5141在去年4月被授予“先驅(qū)療法”指定，這是一個日本政府鼓勵全球最新的突破性療法研發(fā)，加速治療罕見病等重大疾病的政策。
先驅(qū)療法的項目一般在臨床試驗和新藥獲批方面得到優(yōu)先審評和事先溝通。
第一三共近期公布了評價DS-5141的安全性和有效性的試驗的結(jié)果。
結(jié)果顯示，作為主要研究終點的肌營養(yǎng)不良蛋白表達雖然部分發(fā)現(xiàn)，但是并沒有在全部患者中被明確證實。
但是，作為次要終點，DS-5141在所有患者中證實，通過外顯子45跳躍獲得的RNA中介刺激的產(chǎn)生。
在安全性方面，這項研究沒有發(fā)現(xiàn)安全性問題，如停藥和臨床問題的不良事件。
未達到主的研究終點，并不意味著這個新藥的結(jié)束，第一三共表示將爬起來再戰(zhàn)。
杜氏肌營養(yǎng)不良發(fā)病沒有民族差異，每3500名新生男嬰中就有一例發(fā)生，因此，對此的努力不能停止，公司在新聞稿中表示。
“本研究證實了安全性和外顯子跳躍活性，我們將繼續(xù)致力于盡快為肌營養(yǎng)不良患者開發(fā)新的治療方案。”
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