5月14日，美國專注自閉癥譜系障礙藥物開發(fā)的公司Yamo Pharmaceuticals公布稱，美國FDA授予酪氨酸羥化酶抑制藥L1-79用于緩解自閉癥譜系障礙（ASD）患者的社會(huì)化和溝通癥狀的快速通道認(rèn)定。L1-79已顯示出其有潛力解決ASD核心癥狀治療中未得到滿足的醫(yī)療需要。
FDA快速通道指定的目的是促進(jìn)及加速那些用于治療嚴(yán)重疾病并顯示出解決未滿足的醫(yī)療需求潛力的藥物的開發(fā)及注冊(cè)審查。
Yamo制藥公司臨床開發(fā)高級(jí)副總裁及首席醫(yī)學(xué)官J. Thomas Megerian博士表示：“這是為ASD患者的核心癥狀開發(fā)出一種急需治療方法的重要而令人興奮的一步。我們對(duì)L1-79的首個(gè)研究結(jié)果和FDA授予的快速通道認(rèn)證感到鼓舞。期待與FDA和我們的咨詢委員會(huì)密切合作，通過更多的臨床研究來推進(jìn)L1-79上市進(jìn)程。”
L1-79獲得快速通道認(rèn)定主要基于最近完成的臨床2期研究的數(shù)據(jù)，該研究多個(gè)獨(dú)立的結(jié)果指標(biāo)顯示受ASD影響的核心癥狀均有所改善。更重要的是，盡管研究對(duì)象數(shù)量較少，且研究持續(xù)時(shí)間較短(28天)，但在這些有效性指標(biāo)方面仍出現(xiàn)了積極的趨勢(shì)。隨后公司會(huì)計(jì)劃對(duì)青少年、成人和兒童進(jìn)行ASD的臨床研究，進(jìn)一步探討L1-79改善ASD核心社會(huì)化和溝通癥狀的潛力。
L1-79是YAMO制藥公司開發(fā)的處在臨床試驗(yàn)階段用于治療ASD核心癥狀的候選藥物，為酪氨酸羥化酶抑制劑，可望調(diào)節(jié)與ASD相關(guān)的兒茶酚胺能通路。
ASD或孤獨(dú)癥是指在**障礙診斷和統(tǒng)計(jì)手冊(cè)（DSM-5）中被定義的一組復(fù)雜的神經(jīng)發(fā)育障礙，其癥狀為“社會(huì)溝通和社會(huì)交往中的困難，以及社會(huì)交往受限和重復(fù)的行為、興趣或活動(dòng)受限。在美國，據(jù)估計(jì)，59名兒童中有1名患有ASD，其中男孩比女孩易感3-4倍。重復(fù)而又有特點(diǎn)的行為模式癥狀，以及社交和互動(dòng)的困難，會(huì)從童年開始一直持續(xù)到一個(gè)人的一生。
雖然ASD的病因尚不清楚，但研究表明基因和環(huán)境都起著重要的作用。由于ASD的嚴(yán)重程度、具體的癥狀類型和病因各不相同，因此被稱為“頻譜”紊亂。目前還沒有針對(duì)ASD核心癥狀被批準(zhǔn)的藥物療法。
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