今日，業(yè)內(nèi)知名的基因療法公司bluebird bio宣布美國(guó)FDA已授予其基因療法Lenti-D突破性療法認(rèn)定，治療腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（cerebral adrenoleukodystrophy，CALD）。
CALD是一類(lèi)嚴(yán)重的遺傳性神經(jīng)疾病。它雖然罕見(jiàn)，但病情極為兇險(xiǎn)，甚至能威脅到生命。據(jù)估計(jì)，每21000個(gè)男嬰中，就有一名罹患腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（ALD），而大約40%的患者會(huì)出現(xiàn)腦內(nèi)進(jìn)展，即CALD。一旦在大腦里發(fā)作，由于疾病產(chǎn)生的超長(zhǎng)鏈脂肪酸積累就會(huì)破壞大腦神經(jīng)細(xì)胞的保護(hù)性髓鞘，影響人的思維與運(yùn)動(dòng)能力。目前，治療CALD的唯一方法是異體干細(xì)胞移植，但它同樣有危險(xiǎn)、甚至是致命的副作用。為此，我們還需要更多創(chuàng)新療法來(lái)拯救患者的生命。
由bluebird bio帶來(lái)的Lenti-D有望改變這一局面。這款基因療法將正常的ABCD1基因轉(zhuǎn)入到了患者自身的干細(xì)胞內(nèi)，協(xié)助產(chǎn)生具有正常功能的ALDP酶。這些酶能有效地降解超長(zhǎng)鏈脂肪酸，抑制由CALD帶來(lái)的神經(jīng)退行癥狀。
▲bluebird bio的研發(fā)管線（圖片來(lái)源：bluebird bio官方網(wǎng)站）
在一項(xiàng)2/3期臨床試驗(yàn)中，Lenti-D的治療潛力得到了支持。在該研究里，17名17歲以下，且無(wú)法找到干細(xì)胞供體的患者接受了Lenti-D的治療。研究表明15名患者（88%）在Lenti-D的治療后依舊存活，且在2年之后依舊沒(méi)有嚴(yán)重的功能性殘疾，這也達(dá)到了該研究的主要臨床終點(diǎn)?；谶@些出色的結(jié)果，美國(guó)FDA決定授予Lenti-D突破性療法認(rèn)定。之前，它也曾獲得美國(guó)FDA頒發(fā)的孤兒藥資格。
“bluebird的建立是為了開(kāi)發(fā)出一次性的基因療法，幫助這些罹患致命ALD的男孩，”bluebird bio的首席醫(yī)學(xué)官David Davidson博士說(shuō)道：“通過(guò)Lenti-D，我們期望經(jīng)改造的自體干細(xì)胞能讓這些男孩存活，并告別主要的功能性殘疾。同時(shí)，也讓他們避免異體干細(xì)胞移植這一標(biāo)準(zhǔn)療法的安全性風(fēng)險(xiǎn)。FDA的突破性療法認(rèn)定為患者和家庭帶來(lái)了新的希望。我們期待與FDA與EMA緊密合作，加速這一療法的開(kāi)發(fā)，治療CALD。”
我們期待Lenti-D的研發(fā)之路一切順利，早日為罹患CALD的病兒帶來(lái)福音。
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