今日，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)GW Pharmaceuticals的Epidiolex（cannabidiol）口服液上市，治療兩類罕見而嚴(yán)重的癲癇。這是首款獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市的含純化大 麻提取物的新藥。
Dravet綜合征與Lennox-Gastaut綜合征是兩類罕見的癲癇疾病，前者在患者出生后的第一年發(fā)病，會(huì)出現(xiàn)伴隨有發(fā)燒的癲癇發(fā)作。隨著年齡增長(zhǎng)，患者的癥狀會(huì)越發(fā)嚴(yán)重，甚至出現(xiàn)需要緊急處理的癥狀。這些患者往往會(huì)出現(xiàn)語(yǔ)言和運(yùn)動(dòng)能力的發(fā)育障礙；后者同樣是一類病發(fā)于童年的疾病，會(huì)在3-5歲出現(xiàn)大量癲癇癥狀。幾乎所有的患者都會(huì)出現(xiàn)學(xué)習(xí)和智力上的缺陷，日常生活需要他人照料。
今日獲批的Epidiolex其主要成分是大 麻二醇（CBD），是大 麻類植物中的一類物質(zhì)。它不會(huì)帶來(lái)四氫大 麻酚（THC）造成的神經(jīng)刺激效果。其治療癲癇的潛力在三項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、設(shè)置安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證。這些臨床項(xiàng)目招募了516名患者，并表明Epidiolex與其他藥物聯(lián)合使用，與安慰劑相比，可以有效地降低癲癇發(fā)作的頻率。先前，出于它的治療潛力，這款新藥曾獲得美國(guó)FDA頒發(fā)的快速通道資格（針對(duì)Dravet綜合征）與孤兒藥資格（針對(duì)兩種癲癇）。在上市申請(qǐng)得到接受后，美國(guó)FDA也曾授予其優(yōu)先審評(píng)資格。今天的獲批上市，則是對(duì)這款新藥治療潛力的認(rèn)可。值得一提的是，這也是首款獲批治療Dravet綜合征的療法。
“本次批準(zhǔn)表明，正確評(píng)估大 麻活性成分的研究項(xiàng)目，可以帶來(lái)重要的療法。FDA承諾將推進(jìn)這些仔細(xì)的科學(xué)研究和新藥開發(fā)，”美國(guó)FDA局長(zhǎng)Scott Gottlieb博士在FDA的聲明中說道：“設(shè)置對(duì)照的臨床試驗(yàn)對(duì)新藥的安全性和療效進(jìn)行了測(cè)試，F(xiàn)DA的新藥批準(zhǔn)流程也對(duì)其進(jìn)行了仔細(xì)的審查。這是將大 麻衍生療法帶給患者的最恰當(dāng)方法。充分對(duì)照的臨床試驗(yàn)支持了本次批準(zhǔn)。對(duì)于罹患嚴(yán)重和復(fù)雜癲癇綜合征的患者來(lái)說，處方開具者對(duì)這款新藥獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)和持久的遞送可以有信心，并提供合適的劑量。我們將繼續(xù)支持嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目茖W(xué)研究，尋找大 麻衍生物的醫(yī)療潛力，并與新藥開發(fā)者合作，為患者帶來(lái)安全、有效、高質(zhì)量的產(chǎn)品。但同時(shí)，我們也做好了準(zhǔn)備。當(dāng)看到含有CBD的產(chǎn)品進(jìn)行嚴(yán)重且未經(jīng)證實(shí)的醫(yī)療宣稱時(shí)，我們將對(duì)這些非法市場(chǎng)宣傳采取行動(dòng)。對(duì)未獲批的產(chǎn)品、未明確的劑量和配方進(jìn)行市場(chǎng)宣傳，會(huì)導(dǎo)致患者無(wú)法用上恰當(dāng)、獲認(rèn)可的療法，無(wú)法治療嚴(yán)重、甚至是致命的疾病。”
“Dravet綜合征與Lennox-Gastaut綜合征是難以控制的癲癇，患者的生活質(zhì)量會(huì)受到嚴(yán)重影響，”美國(guó)FDA藥物評(píng)估和研究中心神經(jīng)學(xué)產(chǎn)品部負(fù)責(zé)人Billy Dunn博士說道：“除了給Lennox-Gastaut綜合征患者帶來(lái)又一款重要治療方案外，給Dravet綜合征患者帶來(lái)的首款獲批新藥將對(duì)他們的情況帶來(lái)重要且急需的改善。”
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