近日，致力于為嚴重罕見病患者開發(fā)新療法的生物技術公司Dynacure宣布完成4700萬歐元（約5500萬美元）融資，以推動其主要研發(fā)項目進入臨床階段。
Dynacure由Kurma Partners、SATT Conectus和Ionis Pharmaceuticals于2016年成立。其主要研發(fā)項目Dyn101是一種反義寡核苷酸（ASO）療法，用于治療罕見但可能致命的肌肉疾病——中央核肌?。–NM）。CNM是一種罕見的遺傳性肌肉疾病，其影響范圍從輕度到重度，癥狀從出生持續(xù)到成年后期。肌肉無力會影響行走，到需要使用輪椅的程度；呼吸肌無力往往需要通氣輔助；吞咽困難可能要依賴胃管以確保足夠的營養(yǎng)。這些患者急需有效治療來緩解疾病，提高生活質量。
目前，Dynacure正在與研發(fā)RNA靶向藥物的公司Ionis合作開發(fā)Dyn101。該藥物是一種靶向dynamin2的mRNA的ASO，ASO技術代表了一種潛力療法，可用于由功能獲得機制（gain-of-function mechanism ）引起的神經(jīng)肌肉疾病。研究已經(jīng)證明，Dyn101能在小鼠模型中下調dynamin2的表達，以預防和逆轉CNM。該藥物可以作用于兩種形式的CNM：X連鎖（最常見的變體）和常染色體顯性形式。
“CNM是一種破壞性疾病，目前沒有有效的治療方法。通過我們正在進行的自然病史研究的臨床開發(fā)項目，我們將致力于改變受CNM影響的患者和家庭的生活，”Dynacure首席執(zhí)行官Stephane van Rooijen博士說：“我們非常感謝投資者的大力支持，這證明了我們在通過臨床前開發(fā)推進Dyn101方面取得的進展。”
“根據(jù)我們支持變革性技術的戰(zhàn)略，我們很高興加入Dynacure，推動其為嚴重孤兒疾病創(chuàng)造首個治療方案的使命，”Andera Partners合伙人Raphael Wisniewski先生表示：“Dynacure的科學專業(yè)知識及其引人注目的臨床前數(shù)據(jù)，與其組建的管理層相匹配，以指導其臨床和研究項目的發(fā)展。”
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