今日，美國FDA宣布批準Progenics Pharmaceuticals的Azedra（iobenguane I 131）上市，系統(tǒng)性治療腎上腺出現(xiàn)罕見腫瘤（無法通過手術(shù)進行移除），且疾病發(fā)生轉(zhuǎn)移的患者。值得一提的是，這也是治療此類罕見腎上腺腫瘤的首款療法。
腎上腺位于腎 臟的上方，負責生產(chǎn)腎上腺素和去甲腎上腺素等應(yīng)激激素。而在一些罕見的情況下，患者會罹患嗜鉻細胞瘤（pheochromocytomas）或副神經(jīng)節(jié)瘤（paraganglioma），影響到腎上腺的正常功能，導(dǎo)致激素過量生產(chǎn)，引發(fā)高血壓、頭疼、心率過快等一系列癥狀。由于腫瘤位置的特殊性，并非所有患者都能通過手術(shù)來切除這些腫瘤。他們也因此需要一款系統(tǒng)性的療法進行治療。
今日獲批的Azedra是一款創(chuàng)新的放療藥物，其活性成分iobenguane I 131能選擇性地靶向這些罕見腫瘤，對其進行殺傷。
▲Azedra是Progenics Pharmaceuticals在腫瘤學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)先產(chǎn)品（圖片來源：Progenics Pharmaceuticals官網(wǎng)）
在一項單臂、公開標簽的臨床試驗中，這款新藥的效果得到了驗證。該試驗招募了68名患者，其中15名（22%）獲得了總體的腫瘤緩解，17名（25%）在至少6個月的時間里，將其抗高血壓的藥物使用減少了50%或以上。這也達到了該研究的主要臨床終點。先前，這款藥物曾獲得美國FDA的快速通道資格、突破性療法認定、優(yōu)先審評資格、以及孤兒藥資格。今日的獲批，則是對其療效與安全性的進一步認可。
“許多罹患超級罕見腫瘤的患者，尚可使用手術(shù)或局部療法進行治療。但對于腫瘤相關(guān)的高血壓等癥狀，患者們卻依舊缺乏有效的系統(tǒng)性療法，”美國FDA腫瘤卓越中心主任兼美國FDA藥物評估與研究中心血液學(xué)與腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室執(zhí)行主任Richard Pazdur博士說道：“患者們?nèi)缃裼辛艘豢瞰@批的療法，能用于降低他們的血壓，并縮小部分患者中的腫瘤體積。”
我們祝賀這款新藥獲批，也期待它能給罹患這種罕見腫瘤的患者帶來福音。
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