美國生物制藥公司再生元（Regeneron）與合作伙伴賽諾菲（Sanofi）聯合開發(fā)的PD-1腫瘤免疫療法cemiplimab目前正在接受美國FDA的優(yōu)先審查，基于II期臨床中治療轉移性皮膚鱗狀細胞癌（CSCC）所取得的高達46%的總緩解率，cemiplimab極有可能在年底前獲得監(jiān)管批準，成為首個治療CSCC的靶向藥物，同時該藥也將成為登陸市場的全球第6款PD-1/PD-L1腫瘤免疫療法。
再生元是近些年崛起的全球創(chuàng)新能力的的生物技術公司之一，該公司成立于1988年，首個藥物于2008年上市，迄今為止已有6款藥物獲得美國FDA批準，同時基于其先進的Trap、VelociSuite技術創(chuàng)建了非常豐富的研發(fā)管線，涵蓋眼疾、心臟病、過敏性和炎癥性疾病、疼痛、癌癥、傳染病和罕見病領域。
細胞免疫治療是近幾年癌癥免疫治療的一個熱門領域。繼2年前與Adicet Bio簽訂5年長期合作協議進軍CAR-T領域之后，再生元近日再度出擊，與藍鳥生物（Bluebird Bio）也達成了一項為期5年的長期戰(zhàn)略合作，開發(fā)新一代的免疫細胞療法，用于癌癥的治療。
根據已發(fā)布的新聞，雙方將應用各自的技術平臺，發(fā)現、開發(fā)和商業(yè)化新型免疫細胞療法。此次合作將特別利用再生元的VelociSuite技術平臺來發(fā)現和鑒定靶向腫瘤特異蛋白和多肽的全人源化抗體以及T細胞受體（TCR），藍鳥生物將貢獻其行業(yè)領先的基因轉移和細胞療法方面的技術。
藍鳥生物公司的技術使用一種定制的慢病毒載體來修飾T細胞，使其能夠識別癌細胞所表達的腫瘤特異性蛋白，殺死目標癌細胞。再生元的VelociSuite技術組件包括Veloclmmune和Veloci-T，前者是一種具有人源化B細胞免疫系統(tǒng)的新一代轉基因小鼠平臺，能夠產生優(yōu)化的全人源化抗體，后者則是另一種具有工程化T細胞免疫的轉基因小鼠技術平臺，這2個技術能夠加速全人源化抗體以及TCR的發(fā)現和表征。雙方認為，將這些互補性的技術聯合應用，可通過將T細胞抵達細胞外和細胞內的腫瘤抗原，有望擴大T細胞療法可安全有效地治療的腫瘤類型。
此次合作，雙方共同選取了6個初始靶標，并將平攤研發(fā)成本，直至推進至實驗性新藥申請（IND）。雙方還可能在為期5年的研究合作中選擇額外的靶標。當IND提交時，再生元將有權選擇共同開發(fā)/共同商業(yè)化特定合作靶標，并平攤成本并平分利潤。如果再生元不行使選擇權，則將有資格獲得藍鳥生物支付的里程碑款和特許權使用費。
根據協議條款，再生元將以每股238.1美元的價格對藍鳥生物普通股進行1億美元的股權投資，這比2018年8月3日的收盤價150美元溢價59%。溢價的大約3700萬美元，將作為再生元在此次合作中初始50%的投資義務。之后，雙方將平等資助正在進行的研究。
基于細胞的免疫療法，例如嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，利用經過修飾并回輸至患者的人類免疫細胞（通常是來自癌癥患者的T細胞）來特異性地靶向并殺死癌細胞。臨床研究已證實，即使在其他治療方法失敗之后，修飾的T細胞在各類血液癌癥患者中仍具有高度的抗腫瘤活性。目前，市面上已有2款CAR-T細胞免疫療法獲得美國FDA批準，分別為諾華Kymriah（tisagenlecleucel）和吉利德Yescarta（axicabtagene ciloleucel）。
再生元總裁兼首席科學官George D. Yancopoulos博士表示，相信再生元已被證實的技術平臺與藍鳥生物先進細胞&基因治療技術聯合應用產生的巨大協同作用，將為開發(fā)創(chuàng)新的新療法創(chuàng)造一個非常好的機會。
文章參考來源：With PD-1 OK looming, Regeneron antes $100M on bluebird alliance for next-gen TCR cell therapy pact
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