8月7日，專注于臨床需求未滿足罕見疾病藥物開發(fā)的跨國制藥公司Insmed Incorporated宣布，公司ALIS（阿米卡星脂質(zhì)體吸入懸浮液）用于鳥型分枝桿菌（MAC）導(dǎo)致的非結(jié)核分枝桿菌（NTM）肺病成人患者治療的安全和有效性獲得了美國FDA藥品咨詢委員會12：2投票比例的認可。委員會還贊成在臨床3期CONVERT研究中使用痰培養(yǎng)轉(zhuǎn)換替代終點，這一方法可用于預(yù)測臨床效益。
如果批準，ALIS將是美國第一種也是唯一一種專門用于治療由MAC引起的NTM肺病的治療方法。
Insmed公司總裁Will Lewis表示：“我們對今天咨詢委員會會議的結(jié)果感到滿意，該會議認可了ALIS在解決由MAC引起的NTM肺病患者的重大醫(yī)療需求方面可能發(fā)揮的作用，這種罕見肺病是一種慢性致命性疾病。”
咨詢委員會的認可是基于Insmed公司所提交的新藥上市申請（NDA）簡要材料，材料包括了臨床3期CONVERT研究的數(shù)據(jù)。這一研究在第6個月達到了培養(yǎng)轉(zhuǎn)換的主要終點。在指南基礎(chǔ)治療(GBT)中添加每日一次的ALIS，與單用GBT因MAC引起的難治性NTM肺病的患者相比，研究具有統(tǒng)計學(xué)意義。
Insmed公司首席醫(yī)學(xué)官Paul Streck博士表示：“納入到我們的3期臨床試驗中的患者代表了NTM肺病人群中最難治療的部分，他們已經(jīng)用目前的指南治療失敗了。委員會的積極建議使我們在為這些患者提供第一種也是唯一種將獲得FDA批準的治療藥物方面更進了一步。我們期待著在FDA完成對我們提交申請的審查之后，與其進行密切合作。”
在另一項表決中，委員會投票反對了ALIS在MAC引起的NTM肺病最廣泛的成人患者中的安全性和有效性。
美國FDA不受委員會建議的約束，但在評估是否批準Insmed公司的NDA時，將會考慮委員會建議。目前，F(xiàn)DA正在對ALIS進行優(yōu)先審評，其處方藥使用者費用法案(PDUFA)日期為2018年9月28日。FDA此前已指定ALIS為孤兒藥物、突破性療法和合格傳染病產(chǎn)品(QIDP)。
ALIS是一種新型的吸入用阿米卡星制劑，目前正處于臨床開發(fā)后期，并正接受FDA的監(jiān)管審查。阿米卡星溶液腸外給藥是一種對多種NTM有活性的確證藥物，但由于需要靜脈給藥，以及對聽力、平衡和腎功能的**，其使用受到限制。
Insmed公司先進的肺脂質(zhì)體技術(shù)使用電荷中性脂質(zhì)體將阿米卡星直接送到肺部，在肺部藥物會被NTM感染的肺巨噬細胞所吸收。這延長了阿米卡星在肺部的釋放，同時減少了全身暴露，從而降低了全身**。ALIS直接高水平進入肺部的能力使其與靜脈注射阿米卡星形成了差異。ALIS使用由PARI Pharma GmbH生產(chǎn)的eFlow霧化系統(tǒng)進行一天一次的給藥。
NTM肺病是一種罕見和嚴重的疾病，發(fā)病率和死亡率都在增加。在美國，Insmed估計2018年將有7.5-10.5萬名被診斷為NTM肺病的患者，該公司預(yù)計其中4-5萬人將接受由MAC引起的NTM肺病的治療，而其中1-1.5萬名患者將會出現(xiàn)難治性情況。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
文章參考來源：FDA Advisory Committee Votes 12-2 in Favor of the Safety and Effectiveness of Insmed’s ALIS for the Treatment of NTM Lung Disease Caused by MAC for Adult Patients with Limited or No Treatment Options
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