2012年，CRISPR-Cas9被首次描述為一種基因編輯工具。之后短短幾年，該技術(shù)得到了迅速普及，這得益于它具有比以往任何時(shí)候更快、更便宜、更容易的基因組編輯能力?，F(xiàn)在，它已經(jīng)被稱(chēng)為本世紀(jì)的生物技術(shù)發(fā)現(xiàn)之一，改變了科學(xué)家們研究的方式。無(wú)論是興奮還是恐懼，人人都期待著CRISPR在人類(lèi)疾病治療上的應(yīng)用。
近日，基因編輯領(lǐng)域領(lǐng)先的生物技術(shù)公司CRISPR Therapeutics與合作伙伴Vertex制藥公司聯(lián)合宣布，已在德國(guó)啟動(dòng)一項(xiàng)I/II期人體臨床研究，評(píng)估實(shí)驗(yàn)性CRISPR/Cas9基因編輯療法CTX001治療β地中海貧血的潛力。此次人體臨床研究的啟動(dòng)，也使得這兩家公司成為推動(dòng)CRSPR基因編輯技術(shù)進(jìn)入人體臨床的首批制藥公司。
CTX001是一種自體造血干細(xì)胞基因編輯療法，其制備和治療步驟包括：從患者中采集造血干細(xì)胞，并使用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)使其產(chǎn)生胎兒血紅蛋白，之后將這些經(jīng)過(guò)基因編輯的細(xì)胞回輸至患者體內(nèi)，提高紅細(xì)胞中胎兒血紅蛋白的表達(dá)水平。
目前，CTX001正開(kāi)發(fā)用于β地中海貧血和鐮狀細(xì)胞病的治療。這2種疾病均有β珠蛋白基因突變引起，導(dǎo)致血紅蛋白缺失或缺陷。胎兒血紅蛋白是一種天然形式的攜氧蛋白，結(jié)合氧的能力比成人血紅蛋白要好得多。
根據(jù)Clinicaltrials.gov的公告，這項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)將在多達(dá)12名患有輸血依賴(lài)性β地中海貧血的成年患者中測(cè)試CTX001。在美國(guó)，CRISPR制藥與Vertex也在進(jìn)行CTX001治療鐮狀細(xì)胞病的臨床研究，但其實(shí)驗(yàn)性新藥申請(qǐng)（IND）在今年5月遭遇FDA的臨床擱置。
此前，Editas Medicine曾被認(rèn)為將是開(kāi)展基因編輯技術(shù)人體臨床研究的首個(gè)制藥公司，該公司原計(jì)劃在2017年啟動(dòng)臨床研究調(diào)查一種CRISPR基因編輯療法治療一種罕見(jiàn)類(lèi)型的失明。但因?yàn)橹圃靻?wèn)題，該臨床時(shí)間表被推遲至2018年，該公司首席執(zhí)行官Katrine Bosley在第二季度更新報(bào)告中表示，IND計(jì)劃在今年10月提交。
值得一提的是，在中國(guó)，CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)早在2016年底就已進(jìn)入了人體研究，該研究由四川大學(xué)華西醫(yī)院腫瘤學(xué)教授盧鈾領(lǐng)銜的科研團(tuán)隊(duì)啟動(dòng)，成為全球第一例CRISPR/Cas9基因編輯人體臨床試驗(yàn)。（詳見(jiàn)：華西醫(yī)院全球首例CRISPR最新：人體試驗(yàn)已開(kāi)始）
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