9月14日，美國(guó)FDA宣布，批準(zhǔn)阿斯利康公司（AstraZeneca）的Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）靜脈注射劑用于治療復(fù)發(fā)性或難治性毛細(xì)胞白血?。╤airy cell leukemia， HCL）成人患者。這些患者已經(jīng)至少接受過(guò)兩種全身性治療，其中包括嘌呤核苷類似物（purine nucleoside analog）療法。Lumoxiti是一種靶向CD22的細(xì)胞毒素，這是治療HCL患者的第一例細(xì)胞毒素療法。
HCL是一種罕見(jiàn)的，生長(zhǎng)緩慢的血癌，它是由于骨髓生成過(guò)多的B淋巴細(xì)胞而造成的。隨著白血病細(xì)胞的增多，健康白細(xì)胞、血紅細(xì)胞和血小板生成的數(shù)量下降。HCL可能導(dǎo)致嚴(yán)重甚至致命的健康狀況，包括感染、出血和貧血。雖然很多患者最初會(huì)對(duì)療法產(chǎn)生反應(yīng)，但是高達(dá)40%的患者會(huì)復(fù)發(fā)，復(fù)發(fā)患者的治療選擇非常有限。
Lumoxiti是一種靶向CD22的重組免疫毒素（immunotoxin）。免疫毒素綜合了抗體能夠靶向運(yùn)送藥物的特異性和毒素殺死腫瘤細(xì)胞的效力。Lumoxiti將CD22抗體與抗原結(jié)合的部分與一種毒素融合在一起。CD22是只在B淋巴細(xì)胞中表達(dá)的跨膜蛋白，它在HCL細(xì)胞表面的受體密度更高，因此是治療這一癌癥的重要靶點(diǎn)。在與CD22結(jié)合后，這一分子會(huì)進(jìn)入細(xì)胞，被處理并且釋放出毒素蛋白，它會(huì)抑制蛋白轉(zhuǎn)譯，從而導(dǎo)致細(xì)胞凋亡。Lumoxiti已經(jīng)獲得FDA授予的孤兒藥資格，快速通道資格和優(yōu)先審評(píng)資格。
FDA的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)單臂，開放標(biāo)簽的多中心臨床3期試驗(yàn)。總計(jì)80名HCL患者接受了Lumoxiti的治療，他們至少接受過(guò)2種全身性療法的治療，其中包括嘌呤核苷類似物療法。這一試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為持久的完全緩解（CR），定義為在達(dá)到完全緩解后繼續(xù)維持緩解超過(guò)180天。30%參加試驗(yàn)的患者達(dá)到持久的CR，總緩解率（包括部分緩解和完全緩解）為75%。
“Lumoxiti填補(bǔ)了HCL患者未滿足的醫(yī)療需求，他們?cè)谑褂闷渌麱DA批準(zhǔn)的療法后疾病繼續(xù)惡化，” FDA腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士說(shuō)：“美國(guó)國(guó)家癌癥研究所進(jìn)行的重要研究，帶來(lái)了這一罕見(jiàn)血癌新療法的研發(fā)和臨床試驗(yàn)。”
阿斯利康公司的執(zhí)行副總裁兼全球腫瘤學(xué)部負(fù)責(zé)人Dave Fredrickson先生說(shuō)：“今天FDA批準(zhǔn)Lumoxiti對(duì)HCL患者來(lái)說(shuō)是一個(gè)重要的里程碑。對(duì)于這些患者來(lái)說(shuō)，這一批準(zhǔn)是20多年來(lái)第一款FDA批準(zhǔn)的針對(duì)他們疾病的療法。”
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