全球已經(jīng)注冊的干細胞臨床試驗有5300余項，中國僅300余項；國際500余種干細胞藥物研發(fā)中我國僅有不到10項；規(guī)范的干細胞轉(zhuǎn)化應用和干細胞上市產(chǎn)品數(shù)量為0?！吨袊茖W報》記者在9月19日在北京召開的香山科學會議第635次學術(shù)討論會上獲得上述數(shù)據(jù)。
“以干細胞與基因組學為基礎的再生修復與個性化治療”為主題的會議上，面對我國干細胞技術(shù)轉(zhuǎn)化面臨的差距，專家們提出，我國對干細胞技術(shù)的監(jiān)管應借鑒藥物研發(fā)管理模式，推進干細胞臨床應用和相關(guān)產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
借鑒藥物研發(fā)管理
由于具有增殖和分化的特性，干細胞作為“種子”細胞可參與細胞替代和組織再生，給諸多疑難疾病的治療帶來希望。然而，近年來，在中國，干細胞常常被濫用于昂貴的美容和臨床醫(yī)療。
機構(gòu)逐利傾向明顯，干細胞制備質(zhì)量存在嚴重隱患、缺乏有效學術(shù)、倫理審查和知情同意等問題引起了專家們的注意。“以盈利為目的、治療效果不明的干細胞臨床應用大量開展，導致了‘干細胞亂象’，對科學和市場發(fā)展帶來不良沖擊。”會議執(zhí)行主席、中科院院士周琪在會議報告中表示。
我國干細胞臨床應用監(jiān)管一直在崎嶇中前行。2009年5月，原衛(wèi)生部發(fā)布《首批允許臨床應用的第三類醫(yī)療技術(shù)目錄》，將包括干細胞治療歸為第三類醫(yī)療技術(shù)，由衛(wèi)生部單獨管理。2012年7月，衛(wèi)生部全面禁止了干細胞療法和臨床試驗。
2015 年 8 月，國家食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）和衛(wèi)計委聯(lián)合發(fā)布了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則（試行）》等政策，將干細胞研究按藥品和生物制品的規(guī)范來管理，并對開展干細胞臨床研究的醫(yī)療機構(gòu)提出了嚴格限制，強調(diào)了科研階段的規(guī)范性。
那么，進入產(chǎn)業(yè)化階段，干細胞技術(shù)屬于“藥品”還是“技術(shù)”？
“干細胞應當被認為是一種活的藥品。”周琪指出。據(jù)了解，藥品管理采用審批制度，進入臨床試驗前，新藥必須獲得CFDA審批的藥品臨床試驗批件，陸續(xù)進行一期、二期、三期試驗，以確保其安全性和療效。而醫(yī)療技術(shù)則采用備案管理方式，重在事中事后管理。
對此，與會專家認為，只有借鑒藥品研發(fā)的路徑管理干細胞，才能避免“亂象”加劇，讓這一技術(shù)真正造福患者。
原始創(chuàng)新不可或缺
世界范圍內(nèi)，在生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)中，干細胞產(chǎn)業(yè)顯得朝氣蓬勃。在與會專家們看來，更應得到重視的是市場背后的驅(qū)動力——原始創(chuàng)新。
當前，我國在干細胞領(lǐng)域取得了長足進步，論文數(shù)量、影響因子等主要創(chuàng)新指標進入世界前列。 “但我們應當清醒地看到，我們所取得的成果仍然缺少真正引領(lǐng)性的工作。從理念到前期理論基礎、核心技術(shù)的創(chuàng)新目前主要還是發(fā)達國家科學家做出來的。”周琪強調(diào)，“去跟蹤的事情沒有希望，我們要去追求源頭創(chuàng)新！”
為加強中國干細胞領(lǐng)域科研的引領(lǐng)性，2017年12月，中科院在“干細胞與再生醫(yī)學”戰(zhàn)略性先導專項的基礎上，啟動“器官重建與制造”戰(zhàn)略性先導科技專項，圍繞體外、原位和異體再生等新技術(shù)和理論的開展科學探索。
此次會議上，專家們認為眼病治療可能是當前干細胞技術(shù)最有希望獲得突破的領(lǐng)域。
針對嬰幼兒白內(nèi)障術(shù)后不適宜植入人工晶狀體而嚴重影響視覺發(fā)育這一臨床難題，開展系列研究。研究人員最終證實，晶狀體存在再生潛能，發(fā)現(xiàn)了晶狀體干細胞的存在，創(chuàng)建了一種新的、旨在程度上保留晶狀體干細胞的內(nèi)微創(chuàng)手術(shù)，已應用到臨床。這項研究獲評《自然-醫(yī)學》“2016年全球生命科學8大突破性進展之一”。
作為此次會議執(zhí)行主席，劉奕志總結(jié)：“利用人類自體細胞介導組織器官修復是再生醫(yī)學的新方向。成功的關(guān)鍵在于找到諸如晶狀體一樣自我更新修復能力強的成體干細胞作為內(nèi)因，以及創(chuàng)造與之相匹配的微環(huán)境作為外因，二者共同發(fā)揮作用。”
同樣在治療致盲性眼病上，陸軍軍醫(yī)大學第一附屬醫(yī)院教授陰正勤帶領(lǐng)團隊成功利用人胚胎干細胞來源的視網(wǎng)膜上皮細胞懸液視網(wǎng)膜下腔移植，以治療濕性老年性黃斑病變和青少年性黃斑變性。目前，這項工作已進入臨床研究階段，尚待臨床轉(zhuǎn)化。
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