近日，JAZZ制藥宣布美國FDA于2018年10月26日批準(zhǔn)其補(bǔ)充新藥申請（sNDA），該申請修訂了Xyrem（sodium oxybate，羥丁酸鈉）口服液的標(biāo)簽，新增了適應(yīng)癥，治療7歲及以上發(fā)作性睡?。╪arcolepsy）患者的猝倒發(fā)作以及白天過度嗜睡（EDS）。
發(fā)作性睡病是一種長期的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，該類患者調(diào)節(jié)睡眠/覺醒周期的能力下降。作為一種原因不明的慢性睡眠障礙，該病臨床上以不可抗拒的短期睡眠發(fā)作為特點(diǎn)，多于兒童或青年期起病。癥狀包括白天過度嗜睡的時(shí)期，通常持續(xù)數(shù)秒至數(shù)分鐘，并且可能隨時(shí)發(fā)生。大約70％的受影響者也會經(jīng)歷突然失去肌肉力量的事件，稱為猝倒癥。嗜睡癥患者每天睡眠的時(shí)間與健康人的時(shí)間相同，但睡眠質(zhì)量往往更差。
Jazz制藥睡眠與中樞神經(jīng)系統(tǒng)醫(yī)學(xué)高級副總裁兼斯坦福睡眠科學(xué)中心兼職教授Jed Black說，“Xyrem是唯一獲得美國FDA批準(zhǔn)用于成年嗜睡癥患者白天過度嗜睡和發(fā)生猝倒癥的治療方案。一項(xiàng)關(guān)鍵性研究證實(shí)，Xyrem在患有嗜睡癥的兒科患者中的安全性和有效性。我們很高興帶領(lǐng)睡眠障礙患者推進(jìn)科學(xué)研究，并為兒童和青少年提供有意義的治療方案。”
Xyrem治療兒童嗜睡癥患者猝倒癥或EDS的療效基于2/3期EXPRESS研究，該研究招募了7-17歲患有發(fā)作性睡病伴發(fā)癲癇的患者。參加該研究的患者將在研究開始時(shí)服用Xyrem或安慰劑對照。對照組治療者接受了開放標(biāo)記滴定，以達(dá)到可耐受和有效的劑量。在穩(wěn)定的劑量期后，所有參與者都經(jīng)歷了為期兩周的雙盲隨機(jī)戒斷期，并隨機(jī)分配至Xyrem的穩(wěn)定劑量或接受安慰劑。主要療效終點(diǎn)是每周猝倒發(fā)作次數(shù)的變化，從穩(wěn)定劑量期（基線）到雙盲期結(jié)束。從基線到雙盲期結(jié)束，通過兒童和青少年愛華威嗜睡量表（ESS-CHAD）評估EDS變化是一項(xiàng)關(guān)鍵的次要終點(diǎn)指標(biāo)。在隨機(jī)停藥期后，參與者進(jìn)入開放標(biāo)簽的安全期最多為47周，總研究時(shí)間長達(dá)一年。
試驗(yàn)結(jié)果顯示，隨機(jī)接受安慰劑的患者猝倒發(fā)作每周（中位數(shù)）增加12.7次，而繼續(xù)用Xyrem治療的患者猝倒發(fā)作每周（中位數(shù)）增加0.3次（Q1,Q3=-1·0,2.5; p <0.0001）。
本研究中Xyrem在兒童和青少年中的安全性與成人報(bào)告相似，并且在使用Xyrem長達(dá)一年后未發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。該研究的部分開放標(biāo)簽試驗(yàn)仍在進(jìn)行中。截至2017年2月（數(shù)據(jù)截止時(shí)間），最常見的治療突發(fā)不良事件（> 5％）是遺尿、惡心、嘔吐、頭痛、體重減輕、食欲減退、鼻咽炎和頭暈。發(fā)生了兩次嚴(yán)重的突發(fā)不良事件，分別為急性**病、嚴(yán)重且有自殺意念。
Wake Up Narcolepsy執(zhí)行董事、同時(shí)也是一位患有嗜睡癥孩子的母親Claire Crisp說，“發(fā)作性睡病經(jīng)常被誤解、誤傳、被誤診和未被診斷，特別是在兒童中，Xyrem在兒科患者中的批準(zhǔn)是嗜睡癥治療藥物向前邁出的重要一步，因?yàn)槲覀冎铝τ谔岣邔和癄顩r的認(rèn)識，并確保兒科和成人患者都能獲得有意義的治療方案。”
Xyrem（sodium oxybate，羥丁酸鈉）是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）抑制劑，于2002年獲得美國FDA批準(zhǔn)用于治療猝倒癥，這是一種突然和短暫的肌肉無力發(fā)作伴隨著全意識意識，通常由諸如笑、哭泣等情緒引發(fā)。
美FDA提醒Xyrem單獨(dú)或與其他CNS抑制劑聯(lián)合使用，可能會發(fā)生不良反應(yīng)，包括癲癇發(fā)作、呼吸抑制、意識水平降低、昏迷和死亡。FDA對Xyrem的推薦劑量為0.5g/mL，需要嚴(yán)格按照處方使用，因?yàn)椴贿m當(dāng)?shù)奶幏?、誤用、濫用和轉(zhuǎn)移可能導(dǎo)致嚴(yán)重后果。
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