鐮狀細胞貧血(SCA)是一種由基因突變引起的疾病，在非洲血統(tǒng)的人中尤為普遍。目前治療SCA的療法有限，盡管近年來大量研究表明，對于控制SCA和提高患者生活質(zhì)量，羥基脲是一種安全有效的藥物，但是這些研究大都集中在發(fā)達國家。
近日，發(fā)表在權威雜志《NEJM》上的一項研究或帶來了新的希望。研究表明，每天服用羥基脲藥丸或可改善撒哈拉以南非洲患有SCA的兒童的癥狀，并且能減少瘧疾的發(fā)生。
根據(jù)這項最新的研究， 共606名1-10歲的兒童接受了每日羥基脲治療。6個月來，孩子們每天服用一顆藥丸，然后根據(jù)他們的健康狀況和體重變化增加每日劑量。初始劑量在每天15-20mmg/kg之間。
臨床試驗確定，羥基脲療法對撒哈拉以南非洲的兒童來說是可行和安全的。讓人意外的是，研究人員發(fā)現(xiàn)羥基脲還能幫助對抗瘧疾。眾所周知，瘧疾在非洲是非常普遍的。
而研究數(shù)據(jù)顯示，與治療前水平相比，羥基脲的使用與SCA患者疼痛平均降低55 %，感染降低38 %，瘧疾降低51%，輸血降低67%，死亡率降低70 %有關。
據(jù)悉，該臨床試驗的I-II期已治療了 4個撒哈拉以南國家的兒童。研究人員計劃長期跟蹤這些兒童，以獲得有關生長發(fā)育的其他數(shù)據(jù)，并尋找對器官功能和生育能力的任何可能影響。
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