今天是12月6日，距離2019年還有26天。每到新年，我們都會(huì)展望未來，寫下一年的計(jì)劃與目標(biāo)。年底已至，你的答卷寫得還順手嗎？
在每年1月的摩根大通醫(yī)療健康年會(huì)（J.P. Morgan Healthcare Conference）期間，諸多醫(yī)藥行業(yè)的領(lǐng)袖連續(xù)多年齊聚藥明康德全球論壇，勾勒出行業(yè)未來的發(fā)展趨勢。在今天的這篇文章中，我們也將與各位讀者朋友們一道，看看哪些年初的預(yù)言，已經(jīng)成為了現(xiàn)實(shí)。
預(yù)言一：新藥創(chuàng)新將保持前進(jìn)
2017年，美國FDA一共批準(zhǔn)了46款新藥，較2016年22款新藥的數(shù)字翻倍還有余。2018年，在新藥獲批方面，我們還能保持大幅前進(jìn)的步伐嗎？
在2018藥明康德全球論壇上，諸多行業(yè)領(lǐng)袖表示樂觀，而事實(shí)也證明了這些預(yù)見的準(zhǔn)確。2018年尚沒結(jié)束，已有55款新藥獲批上市，創(chuàng)下了歷史新高。
這不僅是數(shù)字的增加。細(xì)觀這些新藥，我們可以發(fā)現(xiàn)許多“第一”。比如由中裕新藥創(chuàng)制、藥明生物協(xié)助生產(chǎn)的抗HIV新藥Trogarzo（ibalizumab-uiyk），就是10多年來美國FDA批準(zhǔn)的首款具有全新作用機(jī)制的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法。此外，繼首款I(lǐng)DH2抑制劑獲批之后，藥明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals今年帶來的Tibsovo（ivosidenib）是首款獲批的IDH1抑制劑。而安進(jìn)（Amgen）帶來的偏頭痛新藥Aimovig（erenumab-aooe），也是首款獲批的CGRP拮抗劑。
對于患者而言，這是一個(gè)創(chuàng)新藥層出不窮的好時(shí)代。
預(yù)言二：更多“廣譜”抗癌療法
2017年是整個(gè)細(xì)胞和基因療法研發(fā)格局的重要分水嶺，與二者相關(guān)的重磅新藥很多。我們見證了頭兩款CAR-T療法的問世，也見證了首款“體內(nèi)給藥式”基因療法的誕生。然而Atlas Venture合伙人Bruce Booth博士卻指出，最讓他感到興奮的新藥是由默沙東開發(fā)的Keytruda。
去年，這款重磅抗癌新藥獲得美國FDA的加速批準(zhǔn)，治療帶有微衛(wèi)星不穩(wěn)定性高（microsatellite instability-high，MSI-H）或錯(cuò)配修復(fù)缺陷（mismatch repair deficient，dMMR）的實(shí)體瘤患者。這也是首款直接針對某些基因突變，而不用區(qū)分腫瘤器官來源的抗癌新藥。如Booth博士所言，“這是2017年最有開創(chuàng)性的突破，可能會(huì)改變未來的癌癥治療方向”。
2018年，這一預(yù)言成為了現(xiàn)實(shí)。就在上個(gè)月，由Loxo Oncology和拜耳（Bayer）公司共同開發(fā)的Vitrakvi（larotrectinib）獲美國FDA加速批準(zhǔn)上市，治療攜帶NTRK基因融合變異的患者。值得一提的是，包括乳腺癌、結(jié)直腸癌、肺癌、甲狀腺癌在內(nèi)，多種癌癥均可帶有NTRK基因融合。也就是說，通常意義上按器官來源劃分的“不同癌癥”，可以通過同一種療法得到治療。
“本次批準(zhǔn)標(biāo)志著治療癌癥的療法從基于人體起源組織向基于腫瘤遺傳特征轉(zhuǎn)變的重要一步，”FDA局長Scott Gottlieb博士說：“Larotrectinib的批準(zhǔn)反映了使用生物標(biāo)志物指導(dǎo)藥物研發(fā)和靶向遞送藥物領(lǐng)域的進(jìn)展。我們現(xiàn)在有能力讓合適的患者在正確的時(shí)間獲得匹配藥物的治療。”
預(yù)言三：風(fēng)投、并購、IPO持續(xù)火熱
在2018年藥明康德全球論壇召開的前一天，新基（Celgene）宣布以70億美元收購Impact Biosciences，可謂是在新年伊始就開了一個(gè)好頭。而2018也保持了這個(gè)良好的勢頭，重磅并購新聞層出不窮。同在1月，新基宣布將以90億美元收購Juno Therapeutics，而賽諾菲（Sanofi）則將以116億美元收購Bioverativ；4月，諾華（Novartis）以87億美元收購AveXis，深度打造基因療法；5月，武田（Takeda）擬以620億美元收購Shire；此外，羅氏分別于2月和6月收購Flatiron Health與Foundation Medicine，拓展在個(gè)體化腫瘤療法領(lǐng)域上的布局；而在這個(gè)月，葛蘭素史克（GSK）宣布將以51億美元收購TESARO，拓展腫瘤研發(fā)管線。
在IPO方面，已有50多家生物醫(yī)藥公司登陸納斯達(dá)克市場。這包括了專注于生物醫(yī)藥研發(fā)的MorphoSys、有望重新定義衰老的UNITY Biotechnology、開發(fā)抗CD47新藥的Forty Seven、以PROTAC（Proteolysis-Targeting Chimera）平臺(tái)為業(yè)界所熟知的Arvinas、以及開發(fā)新型CAR-T療法的Allogene Therapeutics。此外，引人注目的生物技術(shù)新銳Moderna也已遞交了IPO申請。在資本的助力下，這些公司有望進(jìn)一步拓展研發(fā)管線，為全世界帶來更多創(chuàng)新醫(yī)藥產(chǎn)品。
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