今日，Eiger BioPharmacuticals公司宣布，美國FDA授予該公司開發(fā)的lonafarnib突破性療法認(rèn)定，用于治療哈金森 - 吉爾福德早衰綜合癥（HGPS，簡稱早老癥）和早老樣核纖層蛋白?。╬rogeroid laminopathies）。這些疾病是非常罕見的遺傳疾病，患者衰老過程顯著加快，目前沒有獲批療法。Lonafarnib是一種“first-in-class”異戊二烯化抑制劑。這款療法在獲得治療丁型肝炎病毒感染的突破性療法認(rèn)定后，兩天內(nèi)再獲殊榮。
HGPS的發(fā)病原因是由于LMNA基因出現(xiàn)突變而導(dǎo)致異常異戊二烯化的核膜蛋白A（lamin A）的過度積累。核膜蛋白A在細(xì)胞核結(jié)構(gòu)和功能方面起到重要作用。突變LMNA基因生成的異常核膜蛋白A缺少去除經(jīng)過異戊二烯化修飾的C端片段的能力。這導(dǎo)致長期異戊二烯化的核膜蛋白A在細(xì)胞核內(nèi)膜積累，影響細(xì)胞核穩(wěn)定性。這是導(dǎo)致HGPS的原因之一。異常的核膜蛋白A也因此而被命名為早老蛋白（progerin）。如果未接受治療，早老癥患者平均壽命只有14.5年。
Lonafarnib是一種口服法尼基轉(zhuǎn)移酶抑制劑，這是一種參與蛋白異戊二烯化修飾過程的蛋白酶。通過抑制對(duì)早老蛋白的異戊二烯化，它可以降低早老蛋白在細(xì)胞核中的積累。Lonafarnib已經(jīng)被FDA授予治療早老病的孤兒藥資格。
這一突破性療法認(rèn)定是基于lonafarnib在臨床試驗(yàn)中的表現(xiàn)。試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，接受lonafarnib單藥治療的早老癥兒童患者死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了77%。
“早老癥和早老樣核纖層蛋白病兒童急需獲批療法的治療，”早老癥研究基金會(huì)（The Progeria Research Foundation）醫(yī)學(xué)主任Leslie Gordon博士說：“Lonafarnib能夠?yàn)榛颊咛峁┥嬉嫣帲瑢?duì)這些兒童來說，它真正代表著一種突破性療法。我們期待與Eiger公司繼續(xù)合作，推動(dòng)NDA的遞交，并且確保世界各地的患者能夠使用這一療法。”
“Eiger公司致力于推動(dòng)最有希望治療罕見病的靶向療法，”Eiger公司代謝疾病首席醫(yī)學(xué)官Lisa Porter博士說：“我們很高興獲得FDA的突破性療法認(rèn)定，我們準(zhǔn)備在2019年遞交NDA。”
參考資料：
[1] Eiger Announces Breakthrough Therapy Designation Granted by FDA for Lonafarnib in Progeria and Progeroid Laminopathies. Retrieved December 19, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/eiger-announces-breakthrough-therapy-designation-granted-by-fda-for-lonafarnib-in-progeria-and-progeroid-laminopathies-300768635.html
[2] Eiger BioPharmaceuticals. Retrieved December 19, 2018, from http://www.eigerbio.com/
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