FDA批準白血病新療法！Sprycel聯合化療用于Ph+ALL兒科

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-01-04

百時美施貴寶（BMS）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準擴大Sprycel（dasatinib，達沙替尼，中文品牌名：施達賽）的適應癥，聯合化療用于1歲及以上新確診的費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ALL）兒科患者的治療。

百時美施貴寶（BMS）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準擴大Sprycel（dasatinib，達沙替尼，中文品牌名：施達賽）的適應癥，聯合化療用于1歲及以上新確診的費城染色體陽性急性淋巴細胞白血?。≒h+ALL）兒科患者的治療。FDA通過優(yōu)先審查程序對Sprycel給予了批準，此次批準標志著Sprycel第二個兒科白血病適應癥，同時使該藥成為首個也是唯一一個用于Ph+ALL兒科患者的第二代酪氨酸激酶抑制劑。

BMS

此次批準，是基于多中心單臂II期臨床研究CA180-372（NCT01460160）的數據。在該研究的一個隊列中，78例新診B細胞前體Ph+ALL兒科患者接受了Sprycel片劑與化療聯合治療。數據顯示，在治療第3年，該隊列的二次無事件生存率（EFS）為64.1%（95%CI:52.4-74.7），定義為啟動Sprycel治療至第三次高危阻滯結束時缺乏完全應答、復發(fā)、繼發(fā)性惡性腫瘤或任何原因死亡的時間。

在接受安全性評估的81例患者中，3例患者（4%）出現致命不良反應，8例患者（10%）出現了導致治療中斷的不良反應，包括真菌性敗血癥、移植物抗宿主病的肝**、血小板減少癥、CMV感染、肺炎、惡心、腸炎和藥物過敏。常見的嚴重不良反應（發(fā)生率≥10%）包括發(fā)熱、發(fā)熱性中性粒細胞減少、粘膜炎、腹瀉、敗血癥、低血壓、感染（細菌、病毒和真菌）、過敏、嘔吐、腎功能不全、腹痛和肌肉骨骼疼痛。

百時美施貴寶血液學開發(fā)主管Jeffrey Jackson博士表示，“我們認識到為患有癌癥的兒童和年輕成人群體開發(fā)和提供治療的緊迫性，今天的批準是我們致力于兒科腫瘤學的一個重要例子。之前，Sprycel已經獲批費城染色體陽性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）兒科適應癥，我們很高興將Sprycel帶給第二種兒童白血病患者群體。今天的批準將為臨床醫(yī)生在治療Ph+ALL兒科患者時提供另一種治療選擇。”

在美國，Sprycel于2006年首次獲得FDA批準，目前的適應癥包括：1）成人患者：用于新診斷的Ph+CML-CP成人患者，用于對先前治療藥物（包括伊馬替尼）具有耐藥性或不耐受的慢性期、加速期、或骨髓或淋巴細胞期Ph+CML成人患者，用于對先前治療藥物具有耐藥性或不耐受的Ph+ALL成人患者。2）1歲及以上兒科患者：用于Ph+CML-CP兒童患者，聯合化療用于Ph+ALL兒童患者。

值得注意的是，Sprycel與以下警告和預防事件相關：骨髓抑制、出血相關事件、液體潴留、心血管事件、肺動脈高壓、QT延長、嚴重皮膚反應、腫瘤溶解綜合征、胚胎胎兒**以及對兒科患者生長發(fā)育的影響。

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