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CPHI制藥在線 資訊 MIT正在開發(fā)超簡單的基因修復(fù)方法:吸入RNA就行了

MIT正在開發(fā)超簡單的基因修復(fù)方法:吸入RNA就行了

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來源:生物通
  2019-01-12
你的基因組有點像一個圖書館,每個基因都有一份制造蛋白質(zhì)的說明書。壞消息是,你的“出廠設(shè)置”決定你無法拒絕一本書并拿到一個夢寐以求的新版本?;虔煼夹g(shù)可以幫助你修改圖書館,這么說吧,它能賦予你能力和潛力制造新的和不同的蛋白質(zhì)。

       你的基因組有點像一個圖書館,每個基因都有一份制造蛋白質(zhì)的說明書。壞消息是,你的“出廠設(shè)置”決定你無法拒絕一本書并拿到一個夢寐以求的新版本?;虔煼夹g(shù)可以幫助你修改圖書館,這么說吧,它能賦予你能力和潛力制造新的和不同的蛋白質(zhì)。

       現(xiàn)在,科學(xué)家們正在嘗試一種全新的方法——通過吸入“基因”變異修改文本。

       研究人員讓小鼠吸入一種被稱為信使核糖核酸(mRNA)的遺傳物質(zhì)來測試這個概念。在測試中,mRNA包括制造熒光素酶的指令,該物質(zhì)可以讓螢火蟲發(fā)光。

       他們用一種可降解的聚合物包裝mRNA,以誘騙小鼠的肺細胞接受,一旦細胞吞噬了它,細胞們就開始發(fā)光,證明吸入mRNA是一種有效的方式來啟動新蛋白質(zhì)生產(chǎn),例如來自螢火蟲的酶。

       科學(xué)家們還在基因工程小鼠身上重復(fù)了這項實驗。這種小鼠自帶一個“計數(shù)系統(tǒng)”——當(dāng)它們接收一個拷貝的mRNA,它們就會永久地變成紅色。這可以計算出受一個劑量影響的細胞比例。

       該概念性研究發(fā)表在Advanced Materials雜志,作者包括Asha Kumari Patel等人。

       當(dāng)然,研究的目的不止在于讓小鼠發(fā)光。研究人員的想法是,使用這種技術(shù)幫助囊性纖維化(cystic fibrosis,CF)患者。CF患者攜帶一個基因突變,導(dǎo)致肺部粘液積聚,該研究的幾位作者與一家名為Translate Bio的上市生物技術(shù)公司合作,正在進行I期和II期臨床試驗,以確定吸入mRNA是否可以為囊性纖維化患者提供基因修復(fù)。熒光素酶的例子表明“吸入基因療法”可能是一種啟發(fā)。

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