諾華罕用藥：正確的時(shí)機(jī) 做了正確的事

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作者：洪杰焦萌萌來源：醫(yī)藥地理

2019-02-19

根據(jù)新藥研發(fā)監(jiān)測數(shù)據(jù)庫（CPM）顯示，諾華多發(fā)性硬化癥新藥Siponimod上市申請已獲CDE受理，罕見病多發(fā)性硬化癥即將迎來又一重磅新藥。

Siponimod（BAF312）是由諾華開發(fā)的二代鞘氨醇-1-磷酸受體（S1PR）選擇性調(diào)節(jié)劑，為芬戈莫德衍生物。其對S1P1的選擇性要比S1P2、S1P3 、S1P4高1000倍。

Siponimod能夠與在淋巴細(xì)胞表面的S1P1受體亞型結(jié)合，防止它們進(jìn)入多發(fā)性硬化癥患者的中樞神經(jīng)系統(tǒng)，從而起到抗炎癥作用。同時(shí)，還能夠與中樞系統(tǒng)的少突膠質(zhì)細(xì)胞和星形膠質(zhì)細(xì)胞S1P5受體亞型結(jié)合，臨床前研究表明這可能防止神經(jīng)突觸退化和促進(jìn)髓鞘再生。

2018年10月8日，美國FDA已經(jīng)接受了諾華的新藥申請（NDA），適用于成人繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（SPMS）的治療。預(yù)計(jì)將于2019年3月作出答復(fù)。諾華希望Siponimod能夠再續(xù)芬戈莫德傳奇，鞏固其在多發(fā)性硬化癥市場的市場地位。根據(jù)諾華最新年報(bào)顯示，2018年芬戈莫德在全球的銷售額達(dá)到33.41億美元，同比增5%。

截止目前，諾華還在擴(kuò)展Siponimod的適應(yīng)癥范圍。根據(jù)新藥研發(fā)監(jiān)測數(shù)據(jù)庫（CPM）可以看出，除已提交NDA的適應(yīng)癥外，另外還有3項(xiàng)相關(guān)適應(yīng)癥在研。

諾華EXPAND III期臨床試驗(yàn)（NCT01665144）納入了31個(gè)國家1,651名中度至重度殘疾的繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥患者。與安慰劑相比，其3月致殘進(jìn)展比例分別為26% vs 32%，siponimod可使患者3月致殘進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)降低21%，6月致殘進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)降低26%，具有明顯的臨床收益。

根據(jù)新藥研發(fā)監(jiān)測數(shù)據(jù)庫（CPM）顯示，目前針對多發(fā)性硬化癥的在研藥物共728個(gè)，其中已上市品種有23個(gè)。

近年來，隨著干擾素類產(chǎn)品的持續(xù)衰落，百健的富馬酸二甲酯（Tecfidera），諾華的芬戈莫德（Gilenya），賽諾菲的特立氟胺（Aubagio）為代表的化學(xué)藥物異軍突起，已經(jīng)占據(jù)近一半市場份額；同時(shí)，單克隆抗體市場份額在持續(xù)增加，如羅氏的ocrelizumab。

諾華Gilenya上市后的表現(xiàn)可圈可點(diǎn)，但是隨著專利即將到期，Gilenya的銷售天花板逐步顯現(xiàn)。作為Gilenya的接力者，Siponimod在中國市場的商業(yè)前景十分看好。在去年我國抗癌藥降稅政策的影響下，國務(wù)院近日提出，從3月1日起，對首批21個(gè)罕見病藥品和4個(gè)原料藥，參照抗癌藥對進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，這無疑為加強(qiáng)罕見病診療力量建設(shè)拉開了口子，也給罕見病制藥廠商提供了絕佳機(jī)會(huì)，加上我國人口基數(shù)大，形成了國內(nèi)市場罕見病并不罕見的特殊局面，諾華選擇在這個(gè)時(shí)機(jī)將該藥物盡快引入國內(nèi)，也是看到了國內(nèi)罕見病藥市場的巨大需求，預(yù)計(jì)想在國內(nèi)再續(xù)芬戈莫德的傳奇。

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