顯著改善慢性肝病口服新藥seladelpar獲得FDA突破性療法認定

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來源：藥明康德

2019-02-22

近日，美國FDA授予CymaBay Therapeutics公司的臨床3期在研藥seladelpar突破性療法認定，用于與熊去氧膽酸聯(lián)合用藥治療對UDCA反應(yīng)不足的原發(fā)性膽汁性膽管炎成人患者，以及作為單藥療法治療無法耐受UDCA的PBC成人患者。

近日，美國FDA授予CymaBay Therapeutics公司的臨床3期在研藥seladelpar突破性療法認定，用于與熊去氧膽酸（ursodeoxycholic acid，UDCA）聯(lián)合用藥治療對UDCA反應(yīng)不足的原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）成人患者，以及作為單藥療法治療無法耐受UDCA的PBC成人患者。

原發(fā)性膽汁性膽管炎是一種有潛在生命危險的肝臟自身免疫性疾病。由于免疫系統(tǒng)持續(xù)攻擊膽管，膽汁流動受阻而淤積，**膽汁酸在肝內(nèi)留存，可發(fā)展為肝纖維化、肝硬化和肝功能衰竭。其他臨床癥狀還包括疲勞和瘙癢。在40歲以上的女性中，有千分之一患有PBC。

正在臨床開發(fā)階段的seladelpar屬于強效選擇性過氧化物酶體增殖物活化受體（PPARδ）激動劑。PPARδ表達在肝臟的多種細胞類型中，臨床前數(shù)據(jù)表明，它對調(diào)控膽汁酸合成、炎癥、纖維化過程的多種基因有調(diào)節(jié)作用。除了治療PBC以外，CymaBay公司也在開展2b期臨床試驗，使用seladelpar治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。

目前，CymaBay公司正在為seladelpar治療PBC的全球性3期研究招募對UDCA應(yīng)答不足或?qū)DCA不耐受的患者。名為ENHANCE的隨機，含安慰劑對照的3期臨床研究采將評估seladelpar的安全性和有效性，以52周后測量的應(yīng)答患者比例作為主要終點。若患者堿性磷酸酶（AP）水平低于正常值上限的1.67倍，比基線降低15%以上且總膽紅素水平正常，則視為產(chǎn)生應(yīng)答。

獲得FDA突破性療法認定的在研藥物需要有初步臨床證據(jù)表明，至少一個臨床關(guān)鍵性終點顯著優(yōu)于現(xiàn)有療法。此次seladelpar獲得認定，基于2期臨床試驗的概念驗證。初步結(jié)果表明，從病情發(fā)展的重要指標(biāo)AP水平的降低程度來看，新療法相比現(xiàn)有療法有顯著改善。

“我們很高興FDA認可seladelpar作為治療PBC的潛在突破性療法，這意味著認可PBC是一種迫切需要新療法的嚴(yán)重疾病，” CymaBay Therapeutics的首席監(jiān)管合規(guī)官（Chief Regulatory and Compliance Officer）Klara Dickinson先生表示：“我們期待通過與監(jiān)管機構(gòu)的密切合作來完成seladelpar的開發(fā)項目，以這些認定為契機，加速為PBC患者提供創(chuàng)新的治療方案。”

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