據(jù)外媒獲悉，生物技術(shù)創(chuàng)業(yè)公司Gain Therapeutics近日完成了250萬歐元的A輪融資，融資所得將用于開發(fā)定點(diǎn)酶增強(qiáng)療法（SEE-Tx），這種療法可治療罕見的基因突變疾病。
據(jù)悉，本輪融資是Gain Therapeutics首次融資，融資金額由VitaTech投資的110萬歐元、Helsinn Investment Fund投資的100萬歐元和TiVenture投資的40萬歐元組成。
Gain Therapeutics成立于2017年，是總部位于瑞士的一家臨床生物技術(shù)公司。該公司正在開發(fā)的先進(jìn)療法SEE-Tx，可用于鑒定腦滲透性非競(jìng)爭(zhēng)性藥理學(xué)伴侶（brain-penetrant non-competitive pharmacological chaperones），用以治療神經(jīng)系統(tǒng)的慢性退行性疾病。
SEE-Tx是一個(gè)可以識(shí)別藥理學(xué)伴侶的平臺(tái)，這些伴侶與天然底物無競(jìng)爭(zhēng)性，并能改善蛋白質(zhì)活性。野生型基因序列的突變導(dǎo)致了蛋白質(zhì)故障，故障的蛋白質(zhì)穩(wěn)定性降低、功能失常，從而導(dǎo)致了許多罕見病的發(fā)生。藥理學(xué)伴侶分子能夠找到導(dǎo)致蛋白質(zhì)故障的突變位點(diǎn)，并恢復(fù)故障蛋白質(zhì)的功能，防止疾病的進(jìn)一步發(fā)展。
Gain Therapeutics利用專有技術(shù)平臺(tái)SEE-Tx，發(fā)現(xiàn)了一系列非競(jìng)爭(zhēng)性藥理學(xué)伴侶分子。這些分子能夠找到錯(cuò)誤折疊的蛋白，并恢復(fù)其酶活性。該機(jī)制已經(jīng)通過GLB1基因的印證。GLB1基因參與了GM1（溶酶體貯積?。┖蚆orquio B疾病的發(fā)生過程。
GM1是一種遺傳性溶酶體貯積癥，可逐步破壞大腦和脊髓中的神經(jīng)元。該疾病由GLB1基因突變引起，并以常染色體隱性方式遺傳。癥狀可能表現(xiàn)在肝 臟和脾 臟腫大、面部特征粗化、骨骼不規(guī)則、關(guān)節(jié)僵硬、腹部膨脹、肌肉無力等。目前，GM1還沒有藥物治療方法，但SEE-Tx平臺(tái)已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了GM1的藥理學(xué)伴侶。
此外，遺傳性溶酶體貯積癥還可能是由GBA基因突變導(dǎo)致，這種溶酶體貯積癥會(huì)積聚患者體內(nèi)有害的脂質(zhì)，導(dǎo)致患者出現(xiàn)戈謝?。℅aucher disease），并伴隨脾 臟、肝 臟功能障礙。
Gain Therapeutics首席科學(xué)家Xavier Barril教授表示：“本輪融資將支持我們展開SEE-Tx的最新項(xiàng)目，包括與GLB1和GBA基因突變相關(guān)的神經(jīng)節(jié)苷脂病、戈謝病和帕金森病的研究。Gain Therapeutics現(xiàn)階段的目的是加速確定臨床候選藥物，以便盡早在人體研究中展開測(cè)試。”
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