國務院報告中提到，2013—2017年全國財政醫(yī)療衛(wèi)生累計支出59502億元，年均增幅11.7%。醫(yī)療衛(wèi)生總支出要求供需兼顧、突出重點，并持續(xù)優(yōu)化支出結構。利用真實世界數據可以作為衛(wèi)生及藥監(jiān)部門的監(jiān)管與優(yōu)化支出結構的決策依據，更科學、合理地開展醫(yī)藥產品決策，進一步促進主動監(jiān)管模式的建立。美國FDA認識到真實世界數據(RWD)與證據(RWE)的重要性，將RWE納入監(jiān)管決策，提出“推動使用真實世界證據以支持藥品和生物制品研發(fā)”。
真實世界數據（Real World Data）
從傳統臨床試驗以外，定期從不同來源收集的患者健康狀態(tài)和/或提供的保健服務相關的數據，特點是在較大的樣本量基礎上，根據患者的實際病情和意愿選擇治療措施，開展長期評價，并注重有意義的結局治療。數據來源既可以是研究數據，也可以是非研究數據。
從數據到證據（Real World Evidence）
在特定研究背景下，對真實世界數據的進一步匯總分析，就能獲得能夠證明醫(yī)藥產品安全性或有效性的證據。研究者良好的研究設計方案是確保數據獲取方式和獲取過程正確性的關鍵。真實世界研究遵循臨床研究的基本準則和規(guī)范，環(huán)境與數據來源越復雜，研究設計、數據處理和分析技術也約復雜。
遵循“PICO”原則：
P (patient)：患者的臨床特征
I (Intervention or exposure)：關注的處理措施或暴露因素
C (comparison)：對照措施
O (Outcome)：關注的結局指標
證據的價值（Value）
眾所周知，臨床試驗的限制使其難以將試驗的研究發(fā)現推廣至包含患者、醫(yī)護人員在內的更廣泛人群，并反映實踐中實際應用的衛(wèi)生保護服務系統或環(huán)境。我們處在循證實踐與決策的時代，研究證據是提高臨床和醫(yī)療決策效率的核心基礎，臨床試驗與真實世界研究都是證據產生的源泉。這些證據可以為治療進展、患者護理、安全性監(jiān)測、衛(wèi)生保健系統研究、質量改進、有效性研究等方面服務。
（1）解決設計與投放使用時的認知差異
新藥研發(fā)通常需要10年以上的時間。在此期間，某藥品研發(fā)所針對的市場可能已經發(fā)生顯著變化。當新藥進入市場時，醫(yī)生對對病情的臨床了解可能取得了更多進展，已有的治療方法也可能有更多的證據證明其比之前的治療方法更有效。新藥產品廠商需要深入了解市場，正確定位市場環(huán)境，了解藥物相關治療領域的疾病負擔和未被滿足的需求。
（2）解釋臨床試驗與真實世界的偏差
臨床試驗是在特定人群和受控環(huán)境下進行的，但真實世界中的患者比臨床研究環(huán)境中的患者更復雜。人群選擇的目的是在臨床試驗中證明治療措施的有效性。然而，藥品、醫(yī)療器械等在真實世界中產生的療效可能較小或與試驗中不同，因為在真實世界中的控制性較弱，各種參數更為混亂，例如合并癥、正在服用其他藥品，或不規(guī)律的飲食習慣、對治療方案的遵守程度等。
（3）延長藥物的市場生命周期
真實世界研究除了對于藥物設計時希望治療的疾病，還有可能發(fā)現新的治療領域，延長藥物的市場生命周期。如美國輝瑞公司研制的萬艾可藥物原本是治療心臟病的，后來發(fā)現對治療ED也有療效，就進入了另一個治療領域。其他例子如降糖藥物****在實際應用研究中發(fā)現還有延緩衰老、保護心血管、抗腫瘤等作用。
（4）重視患者的反饋，提供獲益方案
真實世界研究可以反映出患者最關心的問題。對患者來說，最重要的事情與臨床醫(yī)生的關注點往往不同。例如，臨床醫(yī)生更重視客觀的、可衡量的結果，以至于忽視了患者想要“感覺更好、壽命更長”的基本愿望。
對同一病人來說，醫(yī)療服務提供方不同，醫(yī)療護理方法和效果不同，且成本上也存在著很大的差異。精準分析相關數據集包括病人體征數據、費用數據和療效數據等，可以幫助醫(yī)生確定臨床上最有效且最經濟的治療方法。
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