輝瑞加入基因治療競爭 7億美元將罕見肝病療法收入囊中

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-03-21

致力于基因療法開發(fā)的生物科技公司Vivet Therapeutics宣布稱，輝瑞制藥已經(jīng)收購了其15%的股權(quán)，同時(shí)獲得了所有流通股的獨(dú)家收購選擇權(quán)。輝瑞和Vivet公司將合作開發(fā)后者專有的Wilson?。ㄍ栠d癥）療法VTX-801。

根據(jù)交易條款，輝瑞在簽署協(xié)議時(shí)支付了約4500萬歐元(5100萬美元)首付金，未來將可能支付5.6億歐元(6.358億美元)的包括選擇權(quán)行使費(fèi)、某些臨床、監(jiān)管和商業(yè)里程碑的付款。輝瑞可根據(jù)VTX-801的I/II期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)獲得后行使其選擇權(quán)，以獲得的Vivet權(quán)益。作為交易的一部分，輝瑞公司高級執(zhí)行官M(fèi)onika Vnuk將加入Vivet公司的董事會。交易的其他條款未予披露。

威爾遜病一種破壞性、罕見、慢性、潛在危及生命的肝臟疾病，可導(dǎo)致嚴(yán)重的銅中毒。這種罕見的遺傳紊亂是由編碼ATP7B蛋白的基因突變引起的，突變降低了肝臟和其他組織調(diào)節(jié)銅水平的能力，造成嚴(yán)重的肝損害、神經(jīng)癥狀和潛在死亡。在威爾遜病患者中，單基因突變會破壞正常的銅膽汁排泄途徑，導(dǎo)致肝臟和包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)在內(nèi)的其他器官中積累過多的銅。如果不進(jìn)行治療，該病會導(dǎo)致肝(纖維化和肝硬化)、神經(jīng)和**癥狀的各種并發(fā)癥，而這些癥狀可能是致命的，只有通過肝移植才能治愈?，F(xiàn)有治療威爾遜病的方法療效欠佳或有明顯的副作用。

據(jù)了解，Vivet Therapeutics是一個(gè)新興的生物技術(shù)公司，專注罕見的遺傳性代謝疾病基因療法的開發(fā)，主要技術(shù)平臺為利用腺相關(guān)病毒（AAV）技術(shù)構(gòu)建多元化的基因治療管線。Vivet的主導(dǎo)項(xiàng)目VTX-801由ATP7B基因的截短形式組成，與疾病中的野生型ATP7B基因相比，其在肝細(xì)胞中顯示高表達(dá)并顯著提高功效。VTX-801用于威爾遜病治療已經(jīng)獲得FDA及歐洲EC的孤兒藥資格認(rèn)定，已在臨床前模型中得到療效潛力證實(shí)。

Vivet共同創(chuàng)始人Jean-Phillippe Combal表示：“我們歡迎輝瑞作為股東和合作伙伴加入，它可以幫助我們?yōu)檫z傳性肝病患者開發(fā)更優(yōu)的療法。這項(xiàng)投資證明了公司基因治療創(chuàng)新方法的實(shí)際價(jià)值。”

輝瑞首席科學(xué)官M(fèi)ikael Dolsten表示：“輝瑞致力于為患有罕見疾病的患者提供有意義的保障，與Vivet的合作彰顯了輝瑞承諾與科學(xué)界合作并加速AAV基因治療組合業(yè)務(wù)的信念”。

輝瑞罕見病研發(fā)副總裁Seng Cheng對此表示：“將輝瑞和Vivet在肝臟定向AAV基因治療中的專業(yè)知識結(jié)合在一起，創(chuàng)造了為代謝疾病開發(fā)出突破性藥物的機(jī)會，威爾遜病患者的生活或?qū)⒁虼烁淖?。VTX-801可以通過直接解決疾病的根本原因而為患者提供潛在的變革性治療選擇。”

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