治療纖維化疾病免疫調(diào)節(jié)劑獲得FDA突破性療法認(rèn)定

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來源：藥明康德

2019-03-27

3月27日，Promedior公司宣布，美國FDA授予該公司的在研抗纖維化免疫調(diào)節(jié)劑PRM-151突破性療法認(rèn)定，用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）。這一認(rèn)定將加快PRM-151的開發(fā)和審評過程。

3月27日，Promedior公司宣布，美國FDA授予該公司的在研抗纖維化免疫調(diào)節(jié)劑PRM-151突破性療法認(rèn)定，用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）。這一認(rèn)定將加快PRM-151的開發(fā)和審評過程。PRM-151是一款重組形式的內(nèi)源性正五聚蛋白2（pentraxin-2，PTX-2）。它能夠激活巨噬細(xì)胞消除纖維化組織的能力。Promedior近日已與FDA就PRM-151的3期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)達(dá)成共識。

IPF是一種嚴(yán)重的生命限制性肺部疾病。主要癥狀為肺部纖維化和瘢痕組織的產(chǎn)生，患者在確診后平均生存期只有3-5年。肺部組織逐漸被纖維化組織代替會降低氧氣進(jìn)入血循環(huán)的效率。IPF患者通常會出現(xiàn)氣短、慢性咳嗽、疲憊和虛弱，以及胸部不適。目前的獲批療法可以延緩但是不能終止疾病發(fā)展，唯一的治愈性療法是肺移植手術(shù)。

Promedior公司開發(fā)的PRM-151是一款PTX-2的重組蛋白。PTX-2是人體中調(diào)節(jié)單核細(xì)胞的內(nèi)源性免疫調(diào)節(jié)蛋白。它能夠特異性結(jié)合受損組織微環(huán)境中的細(xì)胞和組織殘余物，并且能夠通過與單核細(xì)胞結(jié)合，促進(jìn)它們分化為消除纖維化組織的巨噬細(xì)胞類型，而不是促進(jìn)炎癥反應(yīng)和促纖維化的巨噬細(xì)胞類型。

PTX-2作用機(jī)制（圖片來源：Promedior公司官網(wǎng)）

PRM-151已經(jīng)在多種纖維化疾病臨床前模型中表現(xiàn)出活性，包括肺纖維化，骨髓纖維化、急性和慢性腎病、肝纖維化和年齡相關(guān)性黃斑變性。在包含117名IPF患者的2期臨床試驗(yàn)中，接受PRM-151治療的患者的強(qiáng)制肺活量（FVC）和6分鐘步行距離（6MWD）指標(biāo)均顯著優(yōu)于對照組。接受治療28周之后，PRM-151組6MWD平均下降0.5米，而安慰劑組的6MWD平均下降31米（p<0.001）。PRM-151組6MWD指標(biāo)幾乎未變的結(jié)果是非常罕見的，顯示出這一療法為IPF患者帶來的總體功能方面的益處。

“突破性療法認(rèn)定體現(xiàn)了PRM-151在治療IPF時(shí)改變疾病進(jìn)程的潛力。IPF患者即使接受現(xiàn)有療法，預(yù)后仍然不良，中位生存期只有3-5年，”Promedior公司的首席執(zhí)行官Jason Lettmann先生說：“我們的IPF關(guān)鍵性研發(fā)項(xiàng)目旨在為患者提供有意義的改善。除了IPF以外，PRM-151還可以用于治療其它纖維化疾病。我們的團(tuán)隊(duì)將考量這一療法治療癌癥、肝病、和腎病等其它適應(yīng)癥的潛力。”

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