國(guó)內(nèi)首家非病毒載體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品獲批臨床

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來(lái)源：醫(yī)谷

2019-04-12

4月11日，上海細(xì)胞治療集團(tuán)以CD19為靶點(diǎn)的CAR-T細(xì)胞治療新藥“非病毒載體CD19 CAR-T細(xì)胞注射液（BZ019）”。

4月11日，上海細(xì)胞治療集團(tuán)以CD19為靶點(diǎn)的CAR-T細(xì)胞治療新藥“非病毒載體CD19 CAR-T細(xì)胞注射液（BZ019）”獲得藥監(jiān)局許可開(kāi)展臨床試驗(yàn)，用于CD19陽(yáng)性的成人復(fù)發(fā)或難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤，包括原發(fā)縱膈大B細(xì)胞淋巴瘤及發(fā)生轉(zhuǎn)化的濾泡性淋巴瘤的治療。這也是目前國(guó)內(nèi)第一家通過(guò)許可的以非病毒載體制備的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床。

BZ019與此前獲批的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品的不同之處在于，載體的選擇上并沒(méi)有采用慢病毒、逆轉(zhuǎn)錄病毒等，而是用非病毒載體進(jìn)行轉(zhuǎn)染。據(jù)上海細(xì)胞治療集團(tuán)官微介紹，相對(duì)于病毒載體系統(tǒng)，非病毒載體系統(tǒng)的生產(chǎn)工藝更加簡(jiǎn)單、容易進(jìn)行質(zhì)量控制；在存儲(chǔ)方面，非病毒載體使用的質(zhì)粒DNA穩(wěn)定性更高，存儲(chǔ)的要求也比病毒載體系統(tǒng)的RNA病毒更低，有效期更長(zhǎng)，且在轉(zhuǎn)染環(huán)節(jié)非病毒載體的成本只有病毒載體的1/10。因此，在其他生產(chǎn)條件相同的情況下，非病毒載體系統(tǒng)制作的CAR-T細(xì)胞可以節(jié)省更多的成本。

同時(shí)，官微介紹，病毒載體轉(zhuǎn)染系統(tǒng)使用滅活的艾滋病毒進(jìn)行CAR基因轉(zhuǎn)染，存在病毒重新復(fù)制的風(fēng)險(xiǎn)，因此FDA建議對(duì)接受治療的患者進(jìn)行長(zhǎng)達(dá)15年的跟蹤隨訪以確定安全性，與之相比，非病毒載體則沒(méi)有這方面的顧慮，從理論上來(lái)說(shuō)安全性更高。此外，由于非病毒載體制備的CAR-T細(xì)胞記憶T細(xì)胞比例更高，患者接受治療過(guò)程中細(xì)胞因子風(fēng)暴的發(fā)生率更低，安全性更高。

目前，以CAR-T為代表的細(xì)胞治療技術(shù)已成為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展?jié)摿Φ念I(lǐng)域之一，CAR-T療法的研究不斷出現(xiàn)新的進(jìn)展，世界各國(guó)都在不斷加強(qiáng)對(duì)該領(lǐng)域的投入，同時(shí)CAR-T的商業(yè)化、產(chǎn)業(yè)化模式也成為行業(yè)關(guān)注點(diǎn)之一，目前CAR-T細(xì)胞制備仍然依賴(lài)傳統(tǒng)的人工操作，生產(chǎn)成本和產(chǎn)品穩(wěn)定性較難保證，不過(guò)隨著自動(dòng)化、人工智能等的發(fā)展，未來(lái)CAR-T技術(shù)將得到更一步的優(yōu)化，也能以更高性價(jià)比惠及患者。

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