國家轉化醫(yī)學中心（上海）與金斯瑞生物科技有限公司子公司南京傳奇生物科技有限公司（以下簡稱“南京傳奇生物”）合作，聯(lián)合上海長征醫(yī)院、江蘇省人民醫(yī)院，在國際綜合性權威學術期刊《美國科學院院刊》（PNAS）發(fā)表了題為“Exploratory trial of a biepitopic CART targeting B-cell maturation antigen in relapsed/refractory multiple myeloma”（靶向B-細胞成熟抗原的雙表位CART治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的探索性臨床試驗）學術論文。這種新型CART治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma）獲得顯著療效，研究者對風險控制還提出了有效措施。
該論文是一項由研究者發(fā)起的多中心探索性Ⅰ期臨床試驗。上海瑞金醫(yī)院聯(lián)合上海長征醫(yī)院、江蘇省人民醫(yī)院血液病中心，采用南京傳奇生物研發(fā)的針對BCMA抗原的雙表位CART細胞 （產品代號LCAR-B38M），治療了17例復發(fā)難治性（R/R）多發(fā)性骨髓瘤，總反應率為88.2%；至隨訪截點，17例患者的中位隨訪時間為417天，總體生存率為63.5%；無進展生存率為53%。研究發(fā)現(xiàn)，有兩例長期緩解的患者出現(xiàn)了骨髓正常造血， 血漿免疫球蛋白由單克隆惡性增生轉變?yōu)槎嗫寺≌５鞍祝崾久庖吖δ芑謴驼?。也發(fā)現(xiàn)抗CAR抗體的產生是導致疾病復發(fā)進展的高風險因素。為達到治愈多發(fā)性骨髓瘤的目的， 研究者在文中提出CART未來可作為初發(fā)多發(fā)性骨髓瘤的一線治療；對復發(fā)難治患者需與現(xiàn)有的其他療法相結合，有可能獲得更多的治愈的希望。
國家轉化醫(yī)學中心（上海）主任、上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院陳賽娟院士、糜堅青主任、江蘇省人民醫(yī)院李建勇主任、上海長征醫(yī)院侯健主任（現(xiàn)任職仁濟醫(yī)院）、南京傳奇生物首席科學官范曉虎博士，為本文的共同通訊作者。瑞金醫(yī)院許捷醫(yī)生、江蘇省人民醫(yī)院陳麗娟主任、瑞金醫(yī)院楊雙雙博士生和孫燕博士后，為該篇論文的共同第一作者。該研究獲得國家重點研究開發(fā)項目、國家重大新藥創(chuàng)制科技重大專項、國家自然科學基金、上海市衛(wèi)生健康委員會干細胞治療協(xié)同創(chuàng)新集群等項目的支持。
國家轉化醫(yī)學中心（上海）、南京江寧區(qū)人民政府、江蘇省人民醫(yī)院與傳奇生物今日在南京召開新聞發(fā)布會，詳細介紹了CART治療多發(fā)性骨髓瘤多中心臨床試驗開展的最新情況。全國政協(xié)常委、國家藥品監(jiān)督管理局局長焦紅等國家及省市藥監(jiān)局領導、南京市人民政府副市長蔣躍建、江寧區(qū)人民政府區(qū)長嚴應駿等市、區(qū)領導、中國工程院院士、國家轉化醫(yī)學研究中心（上海）主任陳賽娟等學者，以及金斯瑞集團公司首席戰(zhàn)略官朱力博士、南京傳奇生物首席科學官范曉虎博士等企業(yè)界代表出席了本次南京發(fā)布會。
據報道美國每年新增多發(fā)性骨髓瘤病例約2萬余例，中國隨老齡化進程每年患者數量也在快速增長。該病好發(fā)于45歲以上的中老年人， 嚴重威脅著中老年人的健康和生命，對老齡化時代的人類健康提出了嚴峻挑戰(zhàn)。雖然在過去的二十年中，免疫調節(jié)藥物和蛋白酶體抑制劑的應用，大大改善了MM的預后，但整體預后較差，亟待尋找新的治療方法。
嵌合抗原受體T細胞（CART）技術，是目前新興的細胞免疫療法，目前較多應用于急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤等，并取得了令人鼓舞的療效。LCAR-B38M是南京傳奇生物自主研發(fā)的創(chuàng)新產品，上述的研究結果與西安交通大學附屬第二醫(yī)院已報道的結果（Zhao WH， J Hematol Oncol， 2018）都顯示了該產品優(yōu)于世界其他同類產品， “中國創(chuàng)造”的生物治療產品已站上了世界舞臺，將成為引領該領域發(fā)展的新動能。
國內現(xiàn)已完成的研究者發(fā)起的LCAR-B38M臨床試驗中已顯示出了令人振奮的安全性和臨床療效。據此，原國家食藥監(jiān)總局于2018年3月批準了南京傳奇生物以及楊森制藥與國際同步在中國大陸地區(qū)開展CART細胞治療的Ⅱ期臨床試驗（療效初步確證性試驗），該試驗進一步優(yōu)化和規(guī)范了治療流程和方案。國家轉化醫(yī)學中心（上海）、瑞金醫(yī)院作為Ⅱ期臨床試驗的牽頭單位，已于2019年3月17日收到第一個Ⅱ期臨床試驗的CART細胞制劑，并于3月22日進行了第一例患者的細胞回輸，這標志著CART治療多發(fā)性骨髓瘤進入了一個新的重要的里程碑。
南京傳奇生物位于南京江寧高新區(qū)，是全球領先的生命科學研發(fā)服務及產品提供商金斯瑞生物科技（01548.HK）的子公司，其CAR-T治療產品LCAR-B38M的臨床研究不僅在國內順利開展，也在全球同步推進。LCAR-B38M于2018年5月獲得美國FDA的臨床試驗批件，于2019年4月獲得歐洲藥品管理局（EMA）優(yōu)先藥物審批資格（PRIME）。借助其母公司金斯瑞生物科技在基因合成領域的深厚積累和全球領先的技術優(yōu)勢，南京傳奇生物現(xiàn)已建設了世界一流研發(fā)團隊，合規(guī)的GMP細胞制備設施，并在細胞治療領域擁有了6個專利家族共計24項專利申請。此外，南京傳奇生物還在積極布局細胞療法在其他疾病領域的研發(fā)管線，包括急性髓細胞性白血病、淋巴瘤、胃癌、卵巢癌、傳染性疾病等。
金斯瑞集團公司首席戰(zhàn)略官朱力博士表示：“作為立足南京本土的創(chuàng)新研發(fā)型企業(yè)，金斯瑞為孵化出了像南京傳奇生物這樣的子公司而感到驕傲。傳奇現(xiàn)已成長為世界領先的CAR-T研發(fā)企業(yè)之一，取得了國際認可的研發(fā)成果，也贏得了行業(yè)的尊重。我們將一如既往地與國家轉化醫(yī)學中心（上海）、瑞金醫(yī)院為代表的國內頂尖醫(yī)學研究機構緊密合作，并在各級政府的支持和國家部委的關懷指導下繼續(xù)取得里程碑式的研發(fā)和商務進展。我們希望，作為中國細胞療法的領跑者，傳奇生物能夠把中國生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新形象推向全球。”
傳奇生物首席科學官范曉虎博士表示：“傳奇生物專注的是開發(fā)世界一流的原創(chuàng)性生物技術用于治療晚期癌癥、惡性傳染性疾病等未滿足的臨床需要。我們相信，傳奇生物的世界領先的骨髓瘤治療產品和大量創(chuàng)新性治療技術將為人類攻克癌癥貢獻力量。”
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