挽救兒童患者生命 FDA批準(zhǔn)武田新藥擴(kuò)大適應(yīng)癥

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來(lái)源：藥明康德

2019-05-21

近日，武田（Takeda）公司宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)該公司的Gattex（teduglutide）擴(kuò)大使用范圍，用于治療1歲以上，需要接受靜脈輸液治療的短腸綜合征（SBS）兒童患者。這是在美國(guó)第一款獲得FDA批準(zhǔn)的改善腸道吸收的兒科SBS療法。

在兒童中，SBS是一種危及生命的慢性吸收不良疾病?；颊哂捎谙忍旎蚝筇旒膊?，需要手術(shù)切除大部分腸道，導(dǎo)致對(duì)營(yíng)養(yǎng)和水分的吸收不良。SBS的兒童患者單靠飲食無(wú)法吸收足夠的營(yíng)養(yǎng)和液體。因此需要接受靜脈輸液來(lái)進(jìn)行腸外營(yíng)養(yǎng)支持（parenteral support, PS）。治療SBS的首要目標(biāo)是恢復(fù)剩余腸道的吸收能力，降低對(duì)PS的長(zhǎng)期依賴性。

Gattex是首款也是唯一一款模擬胰高血糖素樣肽-2（GLP-2）的藥物。它能夠幫助剩余的腸道吸收更多營(yíng)養(yǎng)。在成人患者中進(jìn)行的藥效學(xué)研究表明，Gattex能夠改善腸道吸收的液體水平。Gattex已經(jīng)獲得批準(zhǔn)治療成年SBS患者。

這一批準(zhǔn)是基于為期24周的兒科臨床試驗(yàn)。試驗(yàn)結(jié)果表明，在每天接受0.05 mg/kg的Gattex治療的患者中，69%的患者接受PS的輸液量降低20%以上。與基線相比，患者平均接受PS輸液量降低42%。Gattex每天平均減少患者PS輸液時(shí)間3個(gè)小時(shí)，而且有12%的患者不再需要接受PS。

“解決復(fù)雜胃腸道疾病患者的高度未竟需求是武田工作重心之一，”武田全球臨床開發(fā)負(fù)責(zé)人Andrew Grimm先生說(shuō)：“作為第一款在美國(guó)獲得批準(zhǔn)的改善腸道吸收的兒科SBS療法，Gattex能夠減少患者的PS需求，并且可能讓他們不再需要PS。這一批準(zhǔn)體現(xiàn)了武田對(duì)胃腸道疾病患者的承諾。”

參考資料：

[1] U.S. FDA Approves GATTEX? (teduglutide) for Children 1 Year of Age and Older With Short Bowel Syndrome (SBS). Retrieved May 20, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/us-fda-approves-gattex-teduglutide-for-children-1-year-of-age-and-older-with-short-bowel-syndrome-sbs-300852294.html

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