7月17日，在2019生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展高峰論壇上，國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)雖然面臨著巨大壓力和挑戰(zhàn)，即便如此，在諸多鼓勵(lì)創(chuàng)新政策的推動(dòng)下，創(chuàng)新藥依然是所有藥企關(guān)注的焦點(diǎn)。
創(chuàng)新藥的挑戰(zhàn)
關(guān)于做創(chuàng)新藥投入的問題，思路迪醫(yī)藥科技有限公司CEO龔兆龍會(huì)上提講到了美國100億向癌癥宣戰(zhàn)的案例。
這是在2009年的美國經(jīng)濟(jì)刺激計(jì)劃中，政府為NIH撥款100億美元，其中絕大部分用于美國的癌癥研究。然而10年過去了，百億美元計(jì)劃的進(jìn)展依然強(qiáng)差人意。
國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心首席科學(xué)家徐增軍表示，做藥是個(gè)高風(fēng)險(xiǎn)的事情，有可能做很長時(shí)間是做不出來了，能否接受失敗，是決定藥企做創(chuàng)新藥的關(guān)鍵因素。
我們來看一組數(shù)據(jù)，知名醫(yī)藥咨詢公司Igeahub此前對(duì)美國開展臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)的成本構(gòu)成分解，統(tǒng)計(jì)結(jié)果如下：
數(shù)據(jù)來源：Examination of clinical trial costs and barriers for drug development
目前，國內(nèi)藥企成功開發(fā)的新藥數(shù)量較少，披露出來的開發(fā)成本信息更少。據(jù)有關(guān)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，國內(nèi)藥企研發(fā)一個(gè)新藥的成本在2-3億元左右，而且這個(gè)費(fèi)用還不包含研發(fā)失敗的投入。
對(duì)比可以發(fā)現(xiàn)，美國和中國在新藥研發(fā)的投入上相差很大。這其實(shí)說明了國內(nèi)的新藥研發(fā)現(xiàn)狀和國外存在巨大差異。
在上述會(huì)議上中，上海微境生物科技有限公司CEO謝雨禮表示，目前國內(nèi)90%的藥企都是做me-too類藥物，做真正創(chuàng)新的很少。
眾所周知，me-too類藥物存在較低的失敗風(fēng)險(xiǎn)，國內(nèi)藥企新藥研發(fā)同質(zhì)化非常嚴(yán)重，同一個(gè)靶點(diǎn)多達(dá)十幾家在研，哪怕是第一梯隊(duì)已經(jīng)有三四家競爭者，后續(xù)仍然有第二梯隊(duì)和第三梯隊(duì)的前仆后繼。這也是導(dǎo)致國內(nèi)的新藥研發(fā)成本大幅度低于國外的重要原因。
還有一個(gè)問題值得關(guān)注，就是支付問題。國內(nèi)雖然新藥研發(fā)的成本很低，但國內(nèi)的患者支付能力更低，藥品的售價(jià)以及新藥的滲透率，遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于國外。因此國內(nèi)新藥的銷售峰值以及放量速度也遠(yuǎn)不如國外。
所以，對(duì)于中國藥企而言，現(xiàn)在需要考慮的不單是創(chuàng)新問題，還要考慮患者的支付問題。很多創(chuàng)新藥企業(yè)正是因?yàn)閲鴥?nèi)新藥回報(bào)率遠(yuǎn)不如美國，采取創(chuàng)新藥總比開發(fā)與中美雙報(bào)策略。
國內(nèi)創(chuàng)新藥蓬勃發(fā)展
據(jù)中信建投預(yù)測，國產(chǎn)PD-1定價(jià)預(yù)計(jì)在10-12萬/年。根據(jù)不同適應(yīng)癥的無疾病進(jìn)展生存期進(jìn)行市場規(guī)模預(yù)測，預(yù)計(jì)總體市場規(guī)模約為450億元/年?？梢?，在我們國內(nèi)創(chuàng)新藥的市場前景是非常巨大的。
圖1：國內(nèi)PD-1單抗市場規(guī)模預(yù)測（僅考慮海外已獲批適應(yīng)癥）
有研究人士認(rèn)為，專利創(chuàng)新藥市場存在的三大前提條件：
1、專利保護(hù)：完善保護(hù)各種層次范疇的創(chuàng)新及其應(yīng)用，合理權(quán)衡創(chuàng)新和仿制、妥善解決專利權(quán)糾紛；
2、藥政監(jiān)管：科學(xué)成熟高效的藥政注冊(cè)審批監(jiān)管體系，涵蓋創(chuàng)新藥全生命周期；
3、醫(yī)保支付：廣泛覆蓋各種人群疾病、各類醫(yī)藥服務(wù)供給方，并提供快速的市場準(zhǔn)入。
自2016年以來，中國的專利制度也在發(fā)生變化，使得國內(nèi)的創(chuàng)新藥市場環(huán)境不斷滿足上述條件。
關(guān)于專利保護(hù)提出的一系列意見與美國Hatch法案的方向基本一致，國內(nèi)藥品專利設(shè)置制度正向歐美規(guī)范市場靠齊。
在藥政監(jiān)管方面，也有了很大的改變：加入ICH，接受全球臨床和境外數(shù)據(jù)，實(shí)施臨床默示許可、優(yōu)先審評(píng)，試點(diǎn)罕見病臨床豁免等。
中國優(yōu)先審評(píng)制度的正式實(shí)施開始于2016年，從優(yōu)先審評(píng)的變革結(jié)果來看，有限審批品種的上市申請(qǐng)相對(duì)非優(yōu)先審評(píng)品種平均加速約33個(gè)月，已發(fā)批件的優(yōu)先審評(píng)品種所需審批時(shí)長亦迅速縮短。
以奧希替尼為例，奧希替尼是目前唯一的治療EGFRT790M突變陽性轉(zhuǎn)移性的非小細(xì)胞肺癌的藥物，從注冊(cè)到批準(zhǔn)僅用了兩個(gè)月的時(shí)間，可見優(yōu)先審評(píng)制度對(duì)藥物上市的加速效應(yīng)。
2016年以來，醫(yī)保進(jìn)入全新的發(fā)展階段，其控費(fèi)模式改為結(jié)構(gòu)性控費(fèi)。尤其是以2017年新版醫(yī)保目錄為標(biāo)志，治療性用藥成為醫(yī)保支付的主流方向，對(duì)創(chuàng)新藥企業(yè)形成利好。此外，醫(yī)保藥品目錄調(diào)整和準(zhǔn)入談判速度加快、接受范圍顯著擴(kuò)大，各省市加快落地報(bào)銷，這些都是醫(yī)保方面利好條件。
今年4月17日，國家醫(yī)保局公布了《2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》。根據(jù)方案，2019年國家醫(yī)保目錄調(diào)整分為5個(gè)階段：準(zhǔn)備（2019年1-3月）、評(píng)審（2019年4-7月）、常規(guī)目錄發(fā)布（2019年7月）、談判(2019年8-9月)、發(fā)布談判準(zhǔn)入目錄（2019年9-10月)。
據(jù)知情人士透露，最后一輪醫(yī)保藥品目錄專家遴選已于7月14日結(jié)束。根據(jù)國家醫(yī)保局的時(shí)間安排，近期常規(guī)目錄調(diào)整結(jié)果將正式公布，而隨之而來的，則是醫(yī)保談判。
近日CDE 發(fā)布的 2018 年藥品審評(píng)報(bào)告中，羅列了2018 年批準(zhǔn)的重要品種名單，共包括25個(gè)品種。可以預(yù)見，這些2018 年批準(zhǔn)的重要品種，將有機(jī)會(huì)通過談判納入醫(yī)保目錄，以實(shí)現(xiàn)全國范圍快速推廣放量。
附：CDE2018 年批準(zhǔn)的重要品種名單
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