7月20日，新基（Celgene）公司宣布，美國FDA已經(jīng)批準Otezla（apremilast）30毫克，每天兩次（BID），用于治療白塞?。˙eh?et’s Disease）導(dǎo)致的口腔潰瘍。Otezla是一種口服、選擇性磷酸二酯酶4（PDE4）抑制劑，是第一個也是唯一被FDA批準治療該疾病癥狀的藥物。
白塞病是一種罕見的慢性多系統(tǒng)炎癥性疾病，很難治療。白塞病與免疫系統(tǒng)異常和血管炎癥有關(guān)。癥狀是復(fù)發(fā)性口腔和生殖器潰瘍、皮膚損傷、葡萄膜炎、關(guān)節(jié)炎、血管、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和胃腸道受累。98%以上的白塞病患者存在口腔潰瘍。發(fā)病率在中東、亞洲和日本。根據(jù)北京白蘭鴿白塞病罕見病關(guān)愛中心發(fā)布的《2019年中國白塞病人生存狀況報告》，反復(fù)出現(xiàn)的口腔潰瘍是中國白塞病患者最早出現(xiàn)的癥狀，也是出現(xiàn)比例癥狀，高達99.5%，嚴重影響患者的日常生活。
Otezla目前在美國已被批準用于3個適應(yīng)癥，包括中重度斑塊型銀屑病、活動性銀屑病關(guān)節(jié)炎，白塞病相關(guān)的口腔潰瘍。自從2014年獲得美國FDA的首次批準以來，Otezla 已經(jīng)在美國治療了超過25萬名中重度斑塊型銀屑病或活動性銀屑病關(guān)節(jié)炎患者。
FDA的批準是基于隨機、安慰劑對照、雙盲3期臨床研究RELIEFTM的有效性和安全性結(jié)果，該研究包含207例患有活動性口腔潰瘍的白塞病成年患者，這些患者以前至少接受過一種非生物制劑藥物治療，有望接受全身治療。結(jié)果顯示，Otezla 30mg BID在第12周用視覺模擬評分法（VAS）測量口腔潰瘍疼痛程度時，與安慰劑組相比，比基線下降了42.7點。在第12周，口腔潰瘍完全緩解（無口腔潰瘍）患者的比例在Otezla組為52.9%，安慰劑組為22.3%。在12周的治療階段，在第6周達到口腔潰瘍完全緩解并且至少6周沒有口腔潰瘍的患者比例在OTEZLA組為29.8% ，在安慰劑組為4.9% 。
參考資料:
[1] FDA Approves OTEZLA? (apremilast) for the Treatment of Oral Ulcers Associated with Beh?et’s Disease. Retrieved 2019-07-20, from https://www.businesswire.com/news/home/20190719005369/en/FDA-Approves-OTEZLA%C2%AE-apremilast-Treatment-Oral-Ulcers
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