近日，Aeglea BioTherapeutics公司宣布，美國FDA已授予其在研療法pegzilarginase突破性療法認(rèn)定，用于治療精氨酸酶缺乏癥（ARG1-D）。FDA的突破性療法認(rèn)定旨在加快創(chuàng)新療法的研發(fā)和審評(píng)速度。
ARG1-D又稱精氨酸血癥，是一種罕見的遺傳性疾病?；颊咭?yàn)锳RG1基因上的突變，導(dǎo)致肝 臟內(nèi)缺乏精氨酸酶1，精氨酸代謝出現(xiàn)障礙。精氨酸在患者的血液及腦髓液中累積，可導(dǎo)致其智力和運(yùn)動(dòng)障礙、痙攣性癱瘓。這種疾病出現(xiàn)在兒童早期，嚴(yán)重危及生命，目前除了嚴(yán)格控制蛋白質(zhì)的攝入外，尚無有效的治療手段。
Pegzilarginase是一種增強(qiáng)型的人體精氨酸酶，可促進(jìn)體內(nèi)精氨酸代謝。這種酶替代療法能夠降低患者血液內(nèi)的精氨酸水平，達(dá)到治療的效果。
1/2期臨床試驗(yàn)及2期開放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，pegzilarginase給藥后患者的血液精氨酸水平降低并維持穩(wěn)定。目前，Aeglea公司正準(zhǔn)備開展關(guān)鍵性的3期臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)旨在對(duì)比pegzilarginase治療與安慰劑治療的效果。
“最新的臨床數(shù)據(jù)表明，pegzilarginase治療后患者的血液精氨酸水平及其疾病癥狀都得到了改善，pegzilarginase因此被授予FDA突破性療法認(rèn)定，”Aeglea公司總裁兼首席執(zhí)行官Anthony G. Quinn博士說：“突破性療法認(rèn)定提供了一條與FDA密切合作的途徑，我們將努力推進(jìn)這種革新療法，造福ARG1-D患者。
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