治療肌營養(yǎng)不良的新藥，日本也瘋狂。
這個由日本新藥（Nippon Shinyaku）開發(fā)的Viltolarsen，又稱NS-065，是一個口服治療肌營養(yǎng)不良的新藥，由藥企和科研機構(gòu)，國際神經(jīng)醫(yī)學研究協(xié)作機構(gòu)一起研制。
Viltolarsen主要針對的是外顯子53跳躍的患有杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的孩子。
Viltolarsen是由總部位于京都的日本新藥研發(fā)，作用原理是反義核寡苷酸（Antisense oligonucleotide, ASO）。
這個每周一次靜脈注射用藥，通過防止外顯子53被轉(zhuǎn)化成蛋白質(zhì)，來治療DMD。
目前唯一一個非激素用藥治療DMD的新藥，Sarepta公司治療外顯子51跳躍的etepliren也是一個反義核寡苷酸用藥，適用于外顯子51跳躍的DMD患者，目前約占DMD患者總數(shù)的13%。
在一個多中心的臨床二期的試驗中，16名4-10歲的DMD患者參加了這個研究。這個研究每周用藥，治療周期為 24周的輸液治療。
研究的主要目的是評估高劑量和低劑量NS-065/NCNP-01的安全性,作為靜脈輸注在外顯子53跳躍的肌肉營養(yǎng)不良癥(DMD)患者中可修正外顯子跳躍。
其他的研究目標包括：持續(xù)性、肌肉功能和力量、藥代動力學和藥效學。
去年10月在世界肌肉病學大會上公布的結(jié)果顯示，與自然病史控制組的孩子相比，接受治療的孩子在10米行走，6分鐘行走，從坐姿起來等的一系列指標上有改善。
此外，試驗中沒有出現(xiàn)因為劑量增加而出現(xiàn)的不良反應。說明，這個新藥的安全性比較好。
二期臨床試驗的結(jié)果公布后，公司本來計劃在2019年提出申請，但是，計劃遭到推遲。
6月29日，在奧蘭多舉行的PPMD年會上，日本新藥的研發(fā)主管表示，將進入下一個開發(fā)階段，臨床三期研究。
這個三期研究將招募更多的患者，而且，時間可能比較長。
三期臨床試驗將在今年下半年開始。
與此同時，日本新藥還有治療其他外顯子跳躍的AGO，在臨床試驗前階段。
與此同時，公司正在積極準備，計劃在下個月，9月完成美國食品藥品監(jiān)管局FDA和日本厚生省提出上市申請。
Viltolarsen已被FDA授予罕見病兒科疾病資格，孤兒藥物資格, 快速通道指定,以及加速審批流程。
如果一切順利，下一個治療DMD的非激素用藥可能最快在明年就可能上市銷售。
日本新藥是一家老鋪，成立于1919年。目前主要是開發(fā)罕見病，泌尿，血液和婦科新藥。
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