2019年8月7日，動脈網(wǎng)了解到，生物技術與制藥公司Stoke Therapeutics（Stoke）宣布其Dravet綜合征治療藥物STK-001獲FDA孤兒藥資格認定。
Dravet綜合征是一種發(fā)生在嬰兒期的遺傳性癲癇，3歲以內的兒童癲癇病患者中有8%身患這種疾病。該罕見病發(fā)作頻繁、病程較長且難以治愈，往往伴有發(fā)育停滯、認知退化、共濟失調、言語障礙和睡眠障礙等癥狀。與一般癲癇患者相比，患有Dravet綜合征的人死亡率更高。目前全球約有35000名Dravet綜合征患者，但尚無這種疾病的有效治療方法。
在Dravet綜合征等蛋白質缺乏的遺傳病患者體內，某一對疾病相關基因中僅有一個基因表達正常，不足以維持細胞正常功能。因此，Stoke的研發(fā)團隊致力于精確調控基因表達水平，開創(chuàng)罕見遺傳病的新療法。
Stoke成立于2014年，總部位于美國馬薩諸塞州，是一家領先的生物技術與制藥公司。該公司通過構建先進醫(yī)療技術平臺為嚴重遺傳病患者提供新的治療方案。Stoke于2019年6月在美國納斯達克證券交易所上市，股票代碼為STOK。
STK-001是Stoke研發(fā)的一種反義寡核苷酸類藥物，主要用于治療Dravet綜合征。該藥物可上調SCN1A等位基因的表達，使蛋白質水平恢復正常生理狀態(tài)，從而減少癲癇發(fā)作次數(shù)。目前STK-001正在進行臨床前試驗，有望成為第一個提高Dravet綜合征患者蛋白質水平的創(chuàng)新藥物。
基于上調蛋白質水平的機制，Stoke的反義寡核苷酸類藥物不僅能治療遺傳性癲癇，還對影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)、肝 臟、腎 臟的嚴重單基因遺傳病有一定療效。
FDA設立孤兒藥品辦公室，主要用于支持罕見病藥物的開發(fā)，為全球罕見病患者提供安全有效的預防、診斷和治療方法。除了FDA孤兒藥資格認定，STK-001將同時獲得一系列獎勵支持，包括藥物合格臨床測試的稅費減免、FDA申請費減免和在美國的七年藥物專營權。
Stoke的首席醫(yī)療官Barry S. Ticho博士表示：“開發(fā)Dravet綜合征的治療方法是非常有必要的，我們的藥物無疑給那些受到罕見遺傳病影響的家庭帶去了新希望。Stoke希望通過STK-001緩解Dravet綜合征患者的癥狀，甚至徹底治愈這種疾病。我們已在今年上半年開始該藥物的臨床前試驗，并計劃于2020年初向FDA提交STK-001人體臨床試驗申請文件。”
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