2019年8月14日，動脈網(wǎng)通過外媒資訊獲悉，生物制藥公司Renovacor宣布完成1100萬美元A輪融資，本輪融資資金將用于推動罕見心血管疾病的首次基因治療，通過提交IND申請，為擴張型心肌?。―CM）患者啟動人體臨床試驗做準備。本輪融資由諾華風險基金（Novartis Venture Fund）領(lǐng)投，Broadview Ventures、BioAdvance、New Leaf Venture Partners和Innogest Capital跟投。
Renovacor總部位于美國費城，是一家臨床前階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)心血管疾病治療方法。Renovacor的核心技術(shù)是基于重組腺相關(guān)病毒（AAV）的基因治療，主要治療因BAG3基因突變而患有擴張型心肌病（DCM）的患者。Renovacor的領(lǐng)先基因治療產(chǎn)品旨在恢復(fù)BAG3基因突變引起的癥狀性心力衰竭患者的心臟功能。
據(jù)悉，美國有300多萬人患有擴張型心肌病，并且這個數(shù)字還在持續(xù)不斷的增長，許多患者由于缺血性心臟病而發(fā)展為DCM。最近研究發(fā)現(xiàn)，由于特異基因的突變，從而導(dǎo)致了DCM的發(fā)生，這些特異基因之一是Bcl2（B淋巴細胞瘤-2）關(guān)聯(lián)永生基因3（BAG3）。
據(jù)估計，美國患有BAG3單倍體功能不全的患者約為35000人，F(xiàn)DA將其指定為一種孤兒疾病。據(jù)估計，歐洲也存在類似數(shù)量的BAG3基因突變的DCM患者。這些患者通常比較年輕，比缺血性心臟病患者更早進入心力衰竭末期。目前，有部分BAG3基因突變的DCM患者正在接受心臟衰竭的標準治療。盡管藥物治療和護理有所改善，但DCM患者的五年生存率僅為50％。為BAG3基因突變的DCM患者開發(fā)一種BAG3基因替代療法，可以預(yù)防這種疾病在健康年輕人群中的發(fā)生。
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