上周五，致力于開發(fā)治療罕見癌癥的小分子藥物的生物技術(shù)公司SpringWorks Therapeutics，向美國(guó)證券交易委員會(huì)（SEC）提交了IPO申請(qǐng)，擬IPO募資1.15億美元。該公司正在進(jìn)行的一款3期臨床試驗(yàn)藥物，有望成為FDA首款獲批的治療一種罕見軟組織腫瘤的藥物。
SpringWorks Therapeutics成立于2017年，總部位于加州斯坦福德。其主要產(chǎn)品是一個(gè)名為尼羅格司他（Nirogacestat）的口服小分子藥物——γ分泌酶抑制劑。這款藥物最初用來(lái)治療一種罕見的軟組織腫瘤——硬纖維瘤（DTs）。硬纖維瘤，也稱侵襲性纖維瘤或硬纖維樣纖維瘤，是一種罕見的癌癥，主要通過(guò)積極地侵入病灶周圍的健康組織，如關(guān)節(jié)、肌肉、血管、神經(jīng)和內(nèi)臟等，導(dǎo)致患者嚴(yán)重的疼痛，內(nèi)出血，運(yùn)動(dòng)能力衰弱甚至毀容。硬纖維瘤最常見于20-30歲之間的年輕人，其中女性的患病率是男性的2-3倍。全球范圍內(nèi)，每百萬(wàn)人中就有2-5人患病，在美國(guó)，每年新增的患病人數(shù)為1000-1500例。之前的治療手段都是通過(guò)手術(shù)切除，嚴(yán)重情況下甚至截肢。而即便采取這些治療措施，依然無(wú)法根除。目前為止，F(xiàn)DA還未批準(zhǔn)任何一種能夠用于治療該腫瘤的藥物或療法。
2017年8月，尼羅格司他被同時(shí)授予孤兒藥和快速通道資格，并于2019年5月開始了3期臨床試驗(yàn)。孤兒藥是指用于預(yù)防和治療罕見病的藥品，而罕見病則是指人群中發(fā)病率比較低（在美國(guó)，患病人群小于20萬(wàn)，則為罕見病）。FDA對(duì)開發(fā)罕見病藥物的公司有諸多優(yōu)惠和激勵(lì)措施，比如臨床試驗(yàn)費(fèi)用相關(guān)的稅收減免、協(xié)助臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)以及藥品獲批上市后一定時(shí)間的市場(chǎng)獨(dú)占期。
除了尼羅格司他，SpringWorks的另外一款治療神經(jīng)纖維瘤的新藥也在臨床開發(fā)階段。值得一提的是，以上兩款新藥，以及另外兩款治療創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙和遺傳學(xué)干細(xì)胞增多癥的新藥，都是公司成立之初從輝瑞公司獲得的授權(quán)。目前，這四款新藥，也是該公司的支柱。
另外，2019年6月百濟(jì)神州與SpringWorks宣布共同成立MapKure公司，旨在開發(fā)一款由百濟(jì)神州自主研發(fā)的可能抑制小細(xì)胞肺癌、結(jié)直腸癌、甲狀腺癌等多種癌癥的小分子抑制劑。
據(jù)了解，在本次IPO之前，SpringWorks分別于2017年9月獲得A輪融資1.03億美元，2018年4月獲得B輪融資1.25億美元?？春迷摴镜耐顿Y者包括由奧博資本（OrbiMed）、貝恩資本（Bain Capital）、輝瑞（Pfizer）、葛蘭素史克（GSK）等。
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