FDA認(rèn)為，在多個(gè)國(guó)家同步提交和審評(píng)癌癥用藥的新框架，將能夠加快患者獲得新療法的速度，簡(jiǎn)化藥品開發(fā)。
9月17日，F(xiàn)DA公布名為"ORBIS項(xiàng)目"的框架計(jì)劃。FDA同時(shí)宣布，Keytruda和Lenvima聯(lián)用治療子宮內(nèi)膜癌的組合療法，成為通過該框架流程獲批的首個(gè)療法。通過這項(xiàng)國(guó)際間藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作審批計(jì)劃，F(xiàn)DA與澳大利亞藥品管理局（Therapeutic Goods Administration，TGA）和加拿大衛(wèi)生部（Health Canada），同時(shí)批準(zhǔn)Keytruda和Lenvima的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)和補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sBLA/sNDA），這一批準(zhǔn)比PDUFA法案規(guī)定的日期提前了三個(gè)月。FDA加速批準(zhǔn)Keytruda與Lenvima聯(lián)用治療晚期子宮內(nèi)膜癌。加拿大衛(wèi)生部給予有條件批準(zhǔn)。澳大利亞TGA給予臨時(shí)批準(zhǔn)。
FDA代理局長(zhǎng)Ned Sharpless醫(yī)生在一份聲明中表示，三家監(jiān)管機(jī)構(gòu)期待更多的國(guó)際合作伙伴參與到“ORBIS項(xiàng)目”這一重要的合作行動(dòng)中，更好地為全球患者群體服務(wù)。
ORBIS項(xiàng)目：多家監(jiān)管機(jī)構(gòu)同步審批
ORBIS項(xiàng)目旨在幫助其它國(guó)家的患者盡早獲得治療藥物。不論藥品是否已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn)，在這些國(guó)家的注冊(cè)提交，可能會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重拖延。
FDA腫瘤學(xué)卓越中心主任Richard Pazdur博士表示，不論患者居住在哪個(gè)國(guó)家，作為醫(yī)生，都會(huì)關(guān)注如何為患者提供質(zhì)量的醫(yī)療照護(hù)。從這個(gè)意義上講，ORBIS項(xiàng)目所做的，是救死扶傷的正確事情。同步審批藥品非常重要，意味著無(wú)論在什么地方開展臨床研究，都可以為臨床試驗(yàn)提供相同的醫(yī)療照護(hù)標(biāo)準(zhǔn)。從實(shí)用的角度來(lái)看，這樣的做法，應(yīng)該對(duì)接下來(lái)的臨床試驗(yàn)與臨床研究的對(duì)照臂設(shè)置有積極影響。
癌癥用藥的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)通常在多個(gè)國(guó)家進(jìn)行，對(duì)于在FDA審批的癌癥用藥的安全性和有效性而言，這些全球性臨床試驗(yàn)的作用越來(lái)越重要。將來(lái)的藥物開發(fā)，可能會(huì)受益于新制定的更加統(tǒng)一的全球治療標(biāo)準(zhǔn)，從而有助于實(shí)現(xiàn)重要試驗(yàn)的設(shè)計(jì)。因此，如果將ORBIS項(xiàng)目的流程，轉(zhuǎn)化為參與國(guó)之間更加統(tǒng)一的醫(yī)療照護(hù)標(biāo)準(zhǔn)，就意味著在設(shè)計(jì)臨床試驗(yàn)時(shí)，一致性會(huì)更好。
不同監(jiān)管機(jī)構(gòu)協(xié)作
根據(jù)與其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)簽訂的保密協(xié)議，在2004年，F(xiàn)DA的血液病和腫瘤藥品辦公室（OHOP）就開始與其它藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)定期舉行電話會(huì)議，圍繞與在審申請(qǐng)有關(guān)的特定主題，開展信息交流和合作。FDA在今年春天啟動(dòng)了ORBIS項(xiàng)目，每月召開聯(lián)合電話會(huì)議，與澳大利亞TGA、加拿大衛(wèi)生部、歐洲藥品管理局（EMA）、日本醫(yī)藥品醫(yī)療器械綜合機(jī)構(gòu)（PMDA）和瑞士聯(lián)邦藥品管理局（Swissmedic）磋商。此外，F(xiàn)DA與中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局已啟動(dòng)季度會(huì)議，討論全球藥品開發(fā)面臨的監(jiān)管問題。
Pazdur博士表示，從相關(guān)的磋商中了解到，在某些情況下，與FDA相比，這些國(guó)家批準(zhǔn)新藥，甚至是擴(kuò)展適應(yīng)癥，比FDA滯后不止幾個(gè)月。有時(shí)，向TGA或加拿大衛(wèi)生部等監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交重要的藥品申請(qǐng)，會(huì)比向FDA提交申請(qǐng)晚好幾年。采用這種聯(lián)合審評(píng)機(jī)制來(lái)啟動(dòng)這一過程，不失為可取的好想法。
滿足未竟醫(yī)療需求
Pazdur博士表示，之所以選擇Keytruda/Lenvima申請(qǐng)作為ORBIS計(jì)劃的首批項(xiàng)目，是因?yàn)榇嬖陲@著的未竟醫(yī)療需求。已有很多年沒有批準(zhǔn)過專門針對(duì)子宮內(nèi)膜癌的治療藥物，存在顯著的未竟需求。FDA與申請(qǐng)人和相關(guān)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行了范圍界定，權(quán)衡利弊，確保監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)試驗(yàn)設(shè)計(jì)或安全性沒有過度擔(dān)心。通過與加拿大衛(wèi)生部和澳大利亞TGA合作，確保不同的藥監(jiān)機(jī)構(gòu)間能夠就申請(qǐng)的要點(diǎn)達(dá)成一致。需要注意的是，參與ORBIS項(xiàng)目的監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的藥品，標(biāo)簽說(shuō)明格式并不一樣。各個(gè)監(jiān)管機(jī)構(gòu)就藥品標(biāo)簽說(shuō)明展開交流，了解潛在的差異。不同國(guó)家的標(biāo)簽說(shuō)明中，只存在微小差異。加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)的適應(yīng)癥，與FDA和TGA批準(zhǔn)的適應(yīng)癥略有不同。
Pazdur博士表示，提交Keytruda/Lenvima申請(qǐng)的默沙東公司和衛(wèi)材株式會(huì)社同意相關(guān)的同步審批方式。兩家公司向相關(guān)的多家藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交了申請(qǐng)。對(duì)于提交給FDA的申請(qǐng)，這兩家公司選擇了實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)審評(píng)（RTOR）試點(diǎn)計(jì)劃。
擴(kuò)展ORBIS項(xiàng)目
Pazdur博士在接受相關(guān)媒體采訪時(shí)表示，ORBIS項(xiàng)目在審申請(qǐng)中，還有其它若干個(gè)補(bǔ)充申請(qǐng)。FDA和其它對(duì)等的審評(píng)機(jī)構(gòu)，正在考慮將ORBIS項(xiàng)目用于新分子實(shí)體藥品申請(qǐng)（NMEs）。Pazdur博士將在今年9月最后一周，到訪澳大利亞、新加坡，討論向新分子實(shí)體藥品申請(qǐng)開放ORBIS項(xiàng)目的可能性。由于會(huì)涉及到批準(zhǔn)前檢查與其它諸如質(zhì)量與生產(chǎn)方面的問題，以及藥理學(xué)、毒理學(xué)等多其它學(xué)科部門，新分子實(shí)體藥品申請(qǐng)會(huì)比較復(fù)雜。
在不同的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)開展同步審評(píng)的另一個(gè)好處是，在整個(gè)注冊(cè)審評(píng)流程中，參加到ORBIS項(xiàng)目的多個(gè)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)的審評(píng)員們，能夠彼此了解。Pazdur博士表示，相關(guān)審評(píng)員能夠“從全球的角度獲取觀點(diǎn)，提供了一個(gè)了解其它監(jiān)管機(jī)構(gòu)運(yùn)作方式的窗口。”
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