新浪醫(yī)藥消息稱，基因治療公司Exegenesis Bio Inc.（以下簡(jiǎn)稱“Exegenesis”）已于近期完成了逾千萬美元融資。該輪融資由險(xiǎn)峰旗云領(lǐng)投，凱泰資本和聯(lián)想之星跟投。本次融資資金將主要用于支持公司基因治療研發(fā)管線的推進(jìn)。
基因療法早在1972年就被Theodore Friedmann和Richard Roblin指出其潛能用于治療眾多遺傳病。經(jīng)過數(shù)十年的漫長(zhǎng)而曲折的發(fā)展后，基因治療終于取得突破性進(jìn)展。
2012年歐盟批準(zhǔn)了UniQure公司研發(fā)的應(yīng)用于脂蛋白脂酶缺乏癥的基因藥物Glybera上市；2016年，GSK和意大利伙伴Telethon、OSR共同研發(fā)的針對(duì)由于腺苷脫氨酶缺陷而導(dǎo)致的重癥聯(lián)合免疫缺陷癥的基因藥物Strimvelis獲得歐盟批準(zhǔn)；2017年Spark Therapeutics公司眼科基因藥物L(fēng)uxturna獲得FDA批準(zhǔn)；2019年FDA批準(zhǔn)AveXis公司治療脊髓性肌萎縮癥的基因藥物Zolgensma上市。這些新的治療方法針對(duì)大量未滿足的臨床需求，在眼科、神經(jīng)疾病、肌肉組織疾病、血液疾病、代謝疾病、腫瘤疾病等領(lǐng)域有大量的基因治療藥物在開展臨床試驗(yàn)并獲得明顯的療效。
截止2019年1月，美國(guó)FDA已接收超過800份基因和細(xì)胞治療臨床申請(qǐng)，并預(yù)測(cè)于2020年每年超過200份新增申請(qǐng)，到2025年每年預(yù)計(jì)批準(zhǔn)10-20種該類藥物（近5年平均每年總共有43個(gè)新藥獲批）。基因治療和細(xì)胞治療用藥市場(chǎng)有望成為創(chuàng)新藥新的增長(zhǎng)點(diǎn)。
而Exegenesis將針對(duì)中國(guó)及全球市場(chǎng)，研發(fā)及生產(chǎn)基因治療的創(chuàng)新藥物。公司目前的核心團(tuán)隊(duì)配置完整，專長(zhǎng)互補(bǔ)，在基因治療藥物設(shè)計(jì)、臨床前研究和臨床開發(fā)方面擁有多年豐富的工業(yè)界成功經(jīng)驗(yàn)，并具備頂尖的基因藥物工藝開發(fā)及GMP生產(chǎn)能力。
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