中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局剛剛官宣稱(chēng)，近日批準(zhǔn)了賽諾菲子公司Genzyme研發(fā)的阿加糖酶β（Fabrazyme，商品名：法布贊）進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)。這是一款酶替代療法，用于治療一種罕見(jiàn)遺傳病——法布雷病。這也是中國(guó)獲批的首個(gè)用于治療法布雷病的藥物，適用于8歲以上的兒童和青少年及成人。
法布雷病是由X連鎖基因缺陷造成的一種先天性代謝疾病，表現(xiàn)為患者體內(nèi)α-半乳糖苷酶A活性明顯降低或缺失，導(dǎo)致鞘糖脂在多種組織細(xì)胞的溶酶體中病理性蓄積。該病始發(fā)于胎兒并伴隨患者終身逐步惡化，引起心、腎等重要器官的衰竭。2018年該病被收錄于國(guó)家第一批罕見(jiàn)病目錄，屬?lài)?yán)重危及生命且國(guó)內(nèi)尚無(wú)有效治療手段的疾病。
注射用阿加糖酶β是賽諾菲（中國(guó)）投資有限公司代理Genzyme Europe B.V.進(jìn)行申報(bào)，并被列入國(guó)家第二批臨床急需新藥名單。國(guó)家藥監(jiān)局按照《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》有關(guān)規(guī)定，將其納入優(yōu)先審評(píng)品種，依據(jù)境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，結(jié)合本品的有效性和安全性特征，批準(zhǔn)其進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)。本品的獲批上市將為國(guó)內(nèi)法布雷病患者治療帶來(lái)福音。
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