2019年6月，藍鳥生物的基因療法Zynteglo（LentiGlobin）獲得歐盟批準，用于治療12歲及以上的非β0 /β0基因型輸血依賴性β-地中海貧血患者。藍鳥生物希望在美國獲得相同的適應癥批準，但2月19日，藍鳥生物透露，美國FDA希望獲得有關Zynteglo的更多信息，因此原定于今年上半年完成的批準申請，預計將會推遲到下半年提交。
此外，Zynteglo原定于2019年的歐洲上市計劃也推遲到了2020年初，該公司仍在與監(jiān)管機構密切合作，以便最終確定商業(yè)化生產過程。
雖然在美國的上市時間再次遭推遲，但分析師預計，投資者會更多地關注該公司其他的利好消息，比如其血液腫瘤藥物的數(shù)據以及Zynteglo作為鐮狀細胞病治療藥物三期研究開始啟動。
從最新的收益報告中，藍鳥生物詳細介紹了如何與德國的健康保險公司簽署協(xié)議，將Zynteglo納入其中，有望吸納50％β-地中海貧血患者。藍鳥希望首例患者可在今年7月之前得到治療。
美國患者想要獲得Zynteglo治療似乎還要等待一段時間。Stifel分析師在給客戶的一份報告中寫到：“鑒于與付款人的談判過程將十分復雜，預計2020年不會有美國本土β-地中海貧血患者付費接受該療法進行治療。”
此外，Raymond James的分析師將藍鳥生物的評級下調至“表現(xiàn)平平”，并寫道“監(jiān)管、臨床和制造方面的執(zhí)行問題超過了對創(chuàng)新藥物產品的利好刺激”。不過該公司一直在為鐮狀細胞病的擴展研究做準備。在周二的收益報告中，該公司表示，計劃在今年啟動第二項晚期研究，評估Zynteglo對約18名鐮狀細胞病和中風風險升高的兒童患者的治療效果。
盡管在美國距離批準還有一段路要走，但美國β-地中海貧血患者遠少于鐮狀細胞病患者。據美國國家罕見病組織估計，美國約有β地中海貧血患者3300名，而鐮狀細胞病患者有近10萬名。因此，擴展試驗可以為Zynteglo在更大的患者群體中的治療收益提供證據。
周三上午藍鳥生物股價下跌近10％，交易價格約為80美元。Stifel分析師表示，由于Zynteglo有關鐮狀細胞病的試驗將于今年進行，預計投資者的情緒不會很快改變。
該機構預估Zyntelgo在2020年從β地中海貧血適應癥中將獲得1200萬美元的收入，到2021年將增至5300萬美元，到2030年將增至3.9億美元。同時，預計該療法在2022年從鐮狀細胞適應癥可獲得4800萬美元收益，2030年可達到20億美元。
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