罕見病藥物研發(fā)成熱潮，但這一問題有待解決

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來源：制藥網(wǎng)

2020-03-16

隨著科學技術的不斷發(fā)展，人類已基本克服或者緩解大多數(shù)常見疾病，于是發(fā)病率較低、患者群體較小的罕見病(rare disease)開始逐漸成為醫(yī)藥發(fā)展的新方向。

　　隨著科學技術的不斷發(fā)展，人類已基本克服或者緩解大多數(shù)常見疾病，于是發(fā)病率較低、患者群體較小的罕見病(rare disease)開始逐漸成為醫(yī)藥發(fā)展的新方向。據(jù)悉，迄今全球已確認6000多種罕見病，美國FDA共批準了730多個罕見病藥物(俗稱孤兒藥，orphan drug)，但只針對其中不到500種罕見病，可見在罕見病治療領域存在著大量未被滿足的臨床需求。

　　據(jù)Evaluate Pharma的《孤兒藥報告2019》中的數(shù)據(jù)顯示，孤兒藥在2024年將占全球處方藥銷售的五分之一，銷售額預計將達到2420億美元，而主導孤兒藥這一市場的玩家主要將是大型生物制藥和生物技術公司。

　　因此，近年來美日歐等成熟醫(yī)藥市場紛紛出臺政策來鼓勵和支持罕見病藥物的開發(fā)與應用。大型生物醫(yī)藥公司的創(chuàng)新生物技術也接連涌現(xiàn)，如基因療法、siRNA、細胞療法等都給罕見病治療帶來了革命性的變化。當前，隨著臨床需求、政策和技術的共同推動，全球約有560個罕見病藥物項目正在進行中。

　　目前，罕見病正在逐漸成為世界治療領域的熱門話題，隨著眾多國際領軍的醫(yī)藥企業(yè)均在罕見病領域積極謀篇布局，國內醫(yī)藥企業(yè)對此也愈發(fā)關注。但在當下的中國，罕見病市場發(fā)展的挑戰(zhàn)與機遇并存。挑戰(zhàn)方面，主要是大量的罕見病在中國仍是無藥可治的狀態(tài)，藥品非常少。全世界公認有六七千種罕見病，真正有藥可治的也就一千種左右，這一千種疾病國外已經批準了很多治療的藥物，但國內外存在著一個巨大的落差，很多藥物并沒有進入中國市場。

　　此外，即使有藥可醫(yī)，支付方面又存在著巨大的挑戰(zhàn)。罕見病藥物以藥品價格貴為特點，在2018年以前僅有4個孤兒藥被納入到國家的醫(yī)保談判當中。雖然2018年以后醫(yī)保的談判機制有了一個長足的發(fā)展，但納入到國家醫(yī)保目錄的也只有29種。

　　機遇方面，則是中國罕見病市場潛力巨大。首先，罕見病患者人群規(guī)模大，且很大一部分患者沒有得到及時有效的診斷和治療。其次，過去兩年一系列罕見病領域發(fā)展利好政策加速出臺，政府對罕見病防治的關注持續(xù)加大。

　　總體來說，從患者角度來看，罕見病領域有著未滿足的重大需求，審批和支付的壁壘也在逐步瓦解。但是對于投資人、和研發(fā)藥企來說，商保體系缺失、患者自費比例高，醫(yī)療資源緊缺等難題導致的難以商業(yè)化，還是為罕見病發(fā)展帶來諸多的不確定性。

　　對于中國關注罕見病市場的醫(yī)藥公司而言，在審批門檻降低和政策環(huán)境逐步改善的趨勢下，如何能夠走出一條切實的商業(yè)化路徑，是當前發(fā)展的關鍵問題。未來，罕見病藥物能夠真正觸及到的市場規(guī)模是非常有限的，還有待于生態(tài)的形成和其中利益相關方繼續(xù)共同努力。