日前，總部位于英國牛津的Evox Therapeutics宣布與武田制藥建立了罕見病合作伙伴關系。此次兩家公司合作的重點是開發(fā)多達5種蛋白質替代療法和mRNA治療，包括Evox的C型尼曼-皮克?。∟PC）的臨床前計劃以及另一種尚未公開的罕見病計劃。作為交易的一部分，武田還可以選擇3個其他的罕見疾病項目。
Evox首席執(zhí)行官Antonin de Fougerolles博士表示，“武田是罕見病治療領域公認的領導者，很高興能與武田達成這一具有戰(zhàn)略意義的、多目標合作，期待雙方能夠開展合作，并與武田一起將外泌體藥物運輸技術推向臨床。此外，該交易還將幫助Evox的現(xiàn)金流大大延長至2022年下半年，使我們能夠積極擴展專有的罕見病藥物產品線，包括我們希望在2021年進入臨床的尿素循環(huán)障礙項目。”
Evox 是一家專注于利用細胞外囊泡（外泌體）自然輸送能力的生物技術公司，致力于開發(fā)全新的治療方法，使各種各樣的藥物能夠到達以前無法接觸的組織，例如幫助藥物穿越血腦屏障到達中樞神經系統(tǒng)，使生物制劑完成細胞內傳輸，并允許RNA療法對特殊肝病的應用。與武田建立合作伙伴關系，將使Evox能夠繼續(xù)推進其專有的基于外泌體靶向藥物傳輸技術，同時還可利用武田的開發(fā)和臨床專業(yè)知識，將這些合作計劃推向臨床。
武田罕見病藥物發(fā)現(xiàn)部門負責人Madhu Natarajan表示，“Evox開發(fā)了一種新穎的方法來治療毀滅性疾病。靶向和非靶向的外泌體提供了高度分化的藥物運送平臺，與Evox在外泌體平臺上的合作，還補充了我們在細胞和基因治療方面的能力。除了開發(fā)先進的腺病毒平臺外，還將幫助我們開發(fā)新的藥物運送方法，為患有罕見疾病的人提供新的轉化療法或功能療法。”
根據(jù)協(xié)議條款，Evox將有資格獲得4400萬美元的預付款，以及未來的里程碑付款和研究資金。這意味著，Evox有資格從武田獲得高達8.82億美元的資金。Evox還將有機會獲得每種產品的利潤分成，即特許權使用費。Evox將主要負責推進每個合作項目的研發(fā)活動，直到啟動新藥研究申請的相關試驗以及1期臨床試驗。而武田將負責Evox的臨床前移交計劃后產生的制造成本。
參考來源：
1、Takeda antes up $44M for rare disease pact, turning to Oxford spinout's exosome tech
2、Evox Therapeutics and Takeda Sign Multi-target Rare Disease Collaboration
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