4月15日ClinicalTrials.gov發(fā)布瑞德西韋臨床研究最新消息，中國(guó)因入組患者數(shù)量不足，瑞德西韋重癥組臨床試驗(yàn)“終止”，輕度和中度癥狀組的臨床試驗(yàn)“暫停”。此前，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表中國(guó)團(tuán)隊(duì)關(guān)于使用洛匹那韋/利托那韋治療重癥新冠病毒?。–OVID-19）的臨床試驗(yàn)結(jié)果，同樣是失敗。
特效藥的研發(fā)難在哪里？
全球疫情形式嚴(yán)峻，特效藥物研發(fā)距理想結(jié)果頻頻受阻，研制特效藥的難點(diǎn)到底在那里？筆者采訪了業(yè)內(nèi)專(zhuān)家。
藥智網(wǎng)聯(lián)合創(chuàng)始人李天泉表示：“研究新冠肺炎藥物的難點(diǎn)也是研究所有藥物的難點(diǎn)，藥物研究本身就是一件很難的事情。瑞德西韋臨床試驗(yàn)被“叫停”其實(shí)是一個(gè)很正常的想象，無(wú)論現(xiàn)在的臨床試驗(yàn)“暫停”或“終止”，還是最后試驗(yàn)結(jié)果失敗，這在藥物研發(fā)中都是很正常的現(xiàn)象。對(duì)于藥物研發(fā)人員而言，沒(méi)有意外之說(shuō)。”
生物化學(xué)與分子生物學(xué)博士，北京植德律師事務(wù)所合伙人唐華東認(rèn)為，首先，新冠肺炎是突發(fā)公共衛(wèi)生安全事件，人們對(duì)于一個(gè)新出現(xiàn)的疾病的認(rèn)識(shí)需要一個(gè)過(guò)程，短時(shí)間內(nèi)想要一蹴而就研發(fā)出有效的特效藥很難。此外，目前國(guó)內(nèi)新冠肺炎已經(jīng)得到了有效防控，各地新發(fā)的病例降到一個(gè)很低的水平，對(duì)于一些藥物臨床試驗(yàn)，已很難招募到足夠入組患者。候選藥物的效果難以通過(guò)臨床試驗(yàn)進(jìn)行充分驗(yàn)證，這也是目前特效藥物研發(fā)路上存在的難點(diǎn)之一。
“標(biāo)準(zhǔn)步驟”vs“另辟蹊徑”，誰(shuí)更勝一籌？
近日，中國(guó)“三藥”（即金花清感顆粒、連花清瘟顆粒和膠囊、血必凈注射液）獲批新冠肺炎適應(yīng)癥，一時(shí)間引發(fā)網(wǎng)友對(duì)“臨床試驗(yàn)”與“臨床實(shí)踐”的熱議。走“臨床實(shí)踐”路線的“三藥”獲批新冠適應(yīng)癥，走“臨床試驗(yàn)”的瑞德西韋中國(guó)試驗(yàn)提前結(jié)束，或暫?；蚪K止，洛匹那韋/利托那韋試驗(yàn)結(jié)果顯示失敗。藥品研發(fā)的“標(biāo)準(zhǔn)步驟”vs“另辟蹊徑”，究竟誰(shuí)更勝一籌？我們又該如何辯證的看待？
在李天泉看來(lái)，臨床試驗(yàn)要更勝一籌。他認(rèn)為：藥物“臨床實(shí)踐”只能展示一個(gè)初步的效果，“臨床實(shí)踐”中常常缺乏對(duì)照，同時(shí)還存在安慰劑效應(yīng)問(wèn)題；換言之，隨機(jī)、雙盲、對(duì)照等試驗(yàn)在臨床實(shí)踐中不能體現(xiàn)，一個(gè)藥物想要真正得到驗(yàn)證，還需憑借臨床試驗(yàn)?？梢?jiàn)臨床實(shí)踐相對(duì)較容易能夠得到正向的結(jié)果，而嚴(yán)格的臨床實(shí)驗(yàn)想要得到正向的結(jié)果很難，所以目前瑞德西韋、洛匹那韋/利托那韋等藥物研究還沒(méi)有能證明有效。
李天泉說(shuō)：“從目前新冠肺炎藥物研發(fā)整體來(lái)看，按照常規(guī)進(jìn)行臨床試驗(yàn)的藥物得到的結(jié)果均不理想，臨床實(shí)踐效果凸顯的藥物已經(jīng)在國(guó)內(nèi)獲批，相當(dāng)于另辟蹊徑。從法律意義上看已獲批的“三藥”不需要再做臨床試驗(yàn)，但從科學(xué)意義上還需臨床試驗(yàn)驗(yàn)證；按中國(guó)相關(guān)法律法規(guī)要求，藥物新增適應(yīng)癥都需做嚴(yán)格臨床試驗(yàn)，通過(guò)試驗(yàn)結(jié)果驗(yàn)證新增適應(yīng)癥，而且在化藥分類(lèi)明確規(guī)定，新增適應(yīng)癥藥物為改良型創(chuàng)新藥；新的注冊(cè)管理辦法將中藥也分為創(chuàng)新藥、改良型新藥等，其中“三藥”增加新適應(yīng)癥，已屬于中藥的改良型新藥，改良型新藥就需要進(jìn)行大量的臨床試驗(yàn)研究。”
南陽(yáng)市第二人民醫(yī)院藥師杜佩佩認(rèn)為，在新冠疫情肆虐的大背景下，如果一貫堅(jiān)持先做臨床試驗(yàn)缺少變通，很多患者可能會(huì)錯(cuò)失最佳治療時(shí)機(jī)，臨床實(shí)踐是在摸索中尋求前進(jìn)的一種方法，可以從結(jié)果直接建立起藥物的有效性。此次多款中藥的獲批新冠適應(yīng)癥和其成分的復(fù)雜性有很大的關(guān)系，如果不是疫情急需，正常程序?qū)徟A(yù)計(jì)進(jìn)程會(huì)很長(zhǎng)，患者等不起。但她堅(jiān)持：“在非特殊情況下，對(duì)于有可治療藥物選擇的疾病，藥物研發(fā)進(jìn)行臨床試驗(yàn)，確保質(zhì)量和療效后，再獲批上市使用，對(duì)患者來(lái)說(shuō)有更大的生命保障。”
在筆者看來(lái)，網(wǎng)友對(duì)“連花清瘟”與“瑞德西韋”的舌戰(zhàn)，根源在于對(duì)“臨床試驗(yàn)”與“臨床實(shí)踐”之間的探討。目前新冠肺炎藥物研發(fā)火熱，多款藥物都在進(jìn)行著不同程度的臨床試驗(yàn)，瑞德西韋除在中國(guó)的兩項(xiàng)試驗(yàn)外，還有5項(xiàng)在世界各地研究，業(yè)界預(yù)測(cè)5月份各項(xiàng)臨床研究數(shù)據(jù)將陸續(xù)公布。
另?yè)?jù)STAT News報(bào)道，近日瑞德西韋美國(guó)臨床數(shù)據(jù)披露，芝加哥大學(xué)的3期臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，大多數(shù)患者“發(fā)燒和呼吸道癥狀均迅速好轉(zhuǎn)”，并在不到一周的時(shí)間內(nèi)出院。筆者期待在中西合璧以及臨床試驗(yàn)與臨床實(shí)踐結(jié)合下，醫(yī)藥科研人員能夠早日攻克新冠肺炎。
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