4 月 23 日，CDE 官網顯示，羅氏的 Risdiplam 口服溶液用粉末上市申請獲藥審中心承辦，用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）；該藥物獲批后，將成為首個用于 SMA 的口服藥物。
Risdiplam 是一種用于治療 SMA 的運動神經元存活基因-2（SMN2）剪接修飾劑，通過每日口服給藥持續(xù)地增加人體中樞和外周的 SMN 蛋白。該藥由羅氏與 SMA 基金會和 PTC Therapeutics 合作研發(fā)。
SMA 是由存活運動神經元 1（SMN1）基因突變導致 SMN 蛋白缺乏引起，根據患者的發(fā)病年齡、運動能力和壽命情況可以分為 I、II、III 型以及成人發(fā)病的 Ⅳ 型和產前發(fā)病與數周內死亡的 0 型，其中 SMA I 型最為嚴重，呼吸肌麻痹患兒易合并肺部感染，這也是導致此型患兒死亡的主要原因。
目前，已獲批的 SAM 治療藥物有渤健反義寡核苷酸藥物 Spinraza 和諾華的基因療法 Zolgensma。Spinraza 通過鞘內給藥用于所有年齡的 II 型 SMA 患者，2019 年銷售額 20.97 億美元；Zolgensma 則獲批用于兩歲以下 I 型 SMA 患者，上市首年銷售額突破 3.61 億美元。
而 Risdiplam 覆蓋了 1 型、2 型和 3 型 SMA 患者，在 2019 年 11 月 25 日，羅氏基于代號為 FIREFISH 和 SUNFISH 的兩臨床試驗結果向 FDA 遞交了 Risdiplam 的上市申請，并獲得優(yōu)先審評資格，原定于 2020 年 5 月 24 日做出審批決定。
但是，2020 年 4 月 7 日，FDA 延長了 Risdiplam 用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）的新藥上市申請（NDA）批準日期，PDUFA 日期推遲至 2020 年 8 月 24 日。延期原因是基因泰克最近提交了 Risdiplam 的補充數據，其中包括與 FDA 密切合作的 SUNFISH 第 2 部分關鍵研究的數據。
SMA 的發(fā)病率約為 1/10000-1/6000，是嬰兒死亡的主要遺傳原因，2018 年 5 月，SMA 被列入中國國家衛(wèi)生健康委員會等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。
2019 年 2 月，渤健的諾西那生鈉注射液（美國及歐盟注冊商品名 SPINRAZA?）獲批進口，打破了國內 SMA 無有效治療手段局面。
Risdiplam 是一款小分子藥物，可以口服使用，更加方便，我們也希望該藥物能及早獲批，給 SMA 患者帶來更多的治療選擇。
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