2020年05月13日，百時美施貴寶收購而來的一項BCMA-CAR T細胞療法重要資產(chǎn)美國上市申請遇阻，F(xiàn)DA發(fā)出Refusal to File，BCMA-CAR T細胞療法Idecabtagene Vicleucel (ide-cel, bb2121) 需要進一步補充CMC數(shù)據(jù)。百時美施貴寶預計2020年07月前再次遞交上市申請！
2019年開年，百時美施貴寶大手筆收購Celgene，獲得2款重磅資產(chǎn)，即：1. S1P受體調(diào)節(jié)劑ozanimod，2020年03月26日，歷經(jīng)挫折(曾因活性代謝產(chǎn)物問題收到RTF)，Zeposia (ozanimod) 終在美國率先獲批上市，成為第2個獲批的新一代S1P受體調(diào)節(jié)劑；2. BCMA-CAR T細胞療法Idecabtagene Vicleucel，無獨有偶，2020年05月13日，因CMC數(shù)據(jù)缺陷，收到Refusal to File！
Idecabtagene Vicleucel目前是全球范圍內(nèi)的BCMA-CAR T細胞療法，預計將會是首 個獲批上市的靶向BCMA的CAR T細胞療法！
最近，百時美施貴寶仍有一項Opdivo聯(lián)合 Yervoy 用于非小細胞肺癌一線適應癥在上市審評階段，預計05月中旬會有更新，Opdivo聯(lián)合 Yervoy預計會成為首 個獲批用于非小細胞肺癌的腫瘤免疫聯(lián)合療法，這也將會是歐狄沃收獲的首 個肺癌一線療法！
本文將會重點梳理Idecabtagene Vicleucel關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)和臨床進展。
一．Idecabtagene Vicleucel：注冊臨床試驗KarMMa，客觀緩解73.4%
http://investor.bluebirdbio.com/static-files/ed76cc34-963a-4e63-b576-9a612c4dc578
Idecabtagene Vicleucel此次遞交上市申請的注冊臨床試驗是KarMMa (NCT03361748)，根據(jù)披露的臨床數(shù)據(jù)，高劑量組中，Idecabtagene Vicleucel可給4線之后多發(fā)性骨髓瘤患者帶來高客觀緩解率，ORR 81.5%，CR/sCR 35.2%；在所有多發(fā)性骨髓瘤患者中，ORR 73.4%，CR/sCR 31.3%。
Idecabtagene Vicleucel vs. 標準療法可給4線之后多發(fā)性骨髓瘤患者帶來深度緩解，傳統(tǒng)標準療法中，ORR，30% ，CR 3%；
二．多發(fā)性骨髓瘤：美國預計6.9萬例患者，其中一線療法覆蓋3.1萬例
DOI: 10.1038/nrdp.2017.46
全球范圍內(nèi)，多發(fā)性骨髓瘤在歐美高發(fā)，統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，2019年美國預計6.9萬例多發(fā)性骨髓瘤患者，其中一線療法覆蓋3.1萬例，二線療法覆蓋2萬例，3線療法覆蓋1.2萬例，4線及以后6000例。
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正如上文，目前，Idecabtagene Vicleucel已經(jīng)披露一項關(guān)鍵注冊臨床試驗數(shù)據(jù)，即KarMMa (NCT03361748)，同時，Idecabtagene Vicleucel仍有多項關(guān)鍵臨床試驗處于開發(fā)階段，例如多發(fā)性骨髓瘤三線- KarMMa-3；多發(fā)性骨髓瘤二線- KarMMa-2；多發(fā)性骨髓瘤一線- KarMMa-4.
這3項臨床試驗進展值得持續(xù)關(guān)注！
三．百時美施貴寶收購2項臨床后期資產(chǎn)上市之路坎坷 Opdivo聯(lián)合 Yervoy進度同樣需關(guān)注
2019年年初，百時美施貴寶大手筆收購Celgene，拉開新年之幕！收購所獲得臨床管線中，ozanimod和Idecabtagene Vicleucel是2項最受關(guān)注的重磅資產(chǎn)。
o 2020年03月26日，歷經(jīng)挫折，Zeposia (ozanimod) 終在美國率先獲批上市，成為第2個獲批的新一代S1P受體調(diào)節(jié)劑，獲批適應癥RRMS。曾因活性代謝產(chǎn)物cc112273問題，收到RTF，Zeposia比預計的獲批時間推遲近2年。詳見《從芬戈莫德到ozanimod的10年：S1P受體調(diào)節(jié)劑致力解除心血管不良事件》
o 無獨有偶，2020年05月13日， BCMA-CAR T細胞療法Idecabtagene Vicleucel (ide-cel, bb2121) 由于CMC數(shù)據(jù)缺陷，上市之路同樣遇阻。
2020年05月07日，百時美施貴寶公布2020第一季度業(yè)績，歐狄沃全球銷售額第一次同比下降，銷售額17.66億美元，同比-2%；歐狄沃由于在非小細胞肺癌適應癥拓展上不順利，其先發(fā)優(yōu)勢已經(jīng)消失殆盡。
根據(jù)PDUFA日期，2020年05月15日，Opdivo聯(lián)合 Yervoy 若是順利拓展，這將會是歐狄沃收獲的首 個肺癌一線療法，這也成為非小細胞肺癌治療中的一個里程碑進展，Opdivo聯(lián)合 Yervoy將成為非小細胞肺癌治療首 個去化療方案。筆者將同樣會關(guān)注這項注冊進展！
作者簽名：我們的征途是星辰與大海。
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